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美國FDA首度加速核准Rocket Pharmaceuticals針對嚴重型白血球黏附缺乏症I型(LAD‑I)的基因療法KRESLADI,寫下超罕見兒科疾病新里程碑,但極小病人族群、冗長啟動時程與資本壓力,凸顯基因療法產業在科學突破之外,仍得面對殘酷的商業化考驗。 .badgeprice-conta
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