基因療法公司 REGENXBIO(RGNX) 管理層將 2026 年定調為轉型的關鍵一年，誓言全力推進後期產品線的發展。公司總裁兼執行長 Curran Simpson 強調，2025 年將聚焦於杜興氏肌肉營養不良症 (Duchenne) 和濕性黃斑部病變 (wet AMD) 的三期臨床數據解讀及商業化準備，同時與艾伯維(ABBV)合作的糖尿病視網膜病變項目也將迎來重要進展，為公司未來的成長奠定基礎。

杜興氏症療法數據優異且安全性高

RGX-202 被視為潛在同類最佳的杜興氏症基因療法，目前發展動能相當強勁。關鍵性研究已於去年秋季完成給藥，驗證性試驗的收案狀況也十分熱絡。首席醫療長 Steve Pakola 指出，與自然病史模型相比，患者在 18 個月時平均改善幅度達 7.4%，數據表現令人驚艷。更重要的是，該療法展現了良好的安全性，臨床試驗中未觀察到血小板減少或肝損傷等嚴重不良反應，這為後續的法規申請提供了有力支撐。

糖尿病視網膜病變合作案啟動在即

在眼科疾病領域，針對糖尿病視網膜病變的 NAVIGATE 二期/三期計畫正在進行試驗中心啟動，預計下個季度將完成首位病患給藥。這一進展至關重要，因為它將觸發來自合作夥伴艾伯維(ABBV)高達 1 億美元的里程碑付款。此外，針對濕性黃斑部病變的 sura-vec 療法，其關鍵性研究 ATMOSPHERE 和 ASCENT 的頂線數據預計將於第四季公布，這些數據將是市場評估該藥物商業潛力的關鍵指標。

積極應對監管挑戰與臨床暫停

儘管前景看好，REGENXBIO(RGNX) 近期也面臨監管逆風。公司坦言，在兩週前收到針對 RGX-121 的完全回應信 (CRL) 後，又接獲 RGX-111 和 RGX-121 的臨床暫停通知。不過，管理層對此保持審慎樂觀，認為解除暫停的要求是可以解決的，並計畫在年中與 FDA 接洽討論。針對 MPS I 項目中出現的罕見腫瘤風險，公司強調這是與疾病本身導致的 100% 不可逆腦損傷風險進行權衡的結果，並將加強監測以確保病患安全。

現金充裕可支撐營運至2027年初

財務長 Mitchell Chan 報告指出，截至 2025 年 12 月 31 日，公司持有的現金、約當現金及有價證券總額為 2.41 億美元，略低於前一年的 2.45 億美元。2025 年總營收為 1.7 億美元，研發費用則因試驗執行與製造需求增加至 2.28 億美元。目前的現金水位預計可資助營運至 2027 年初，且此預估尚未包含即將入帳的艾伯維(ABBV) 1 億美元里程碑金及其他潛在權利金收入，顯示財務狀況仍具韌性。

關於REGENXBIO與個股表現

REGENXBIO(RGNX) 是一家領先的臨床階段生物技術公司，致力於利用其專有的 NAV 技術平台開發基因療法，以解決代謝、神經退化性疾病及視網膜疾病等遺傳缺陷。該公司目標是透過單次給藥，提供功能基因以改善患者生活。根據最新交易數據，REGENXBIO(RGNX) 在 2026 年 3 月 5 日的收盤價為 8.72 美元，單日下跌 0.42 美元，跌幅為 4.60%。全日成交量達 1,470,592 股，較前一交易日大幅增加 67.42%。

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