Sarepta堅持發運Elevidys基因療法,面對FDA要求暫停的挑戰!

CMoney 研究員

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  • 2025-07-19 20:02
  • 更新:2025-07-19 20:02

Sarepta堅持發運Elevidys基因療法,面對FDA要求暫停的挑戰!

儘管FDA要求停止出貨,Sarepta仍決定繼續為行走能力患者提供Elevidys基因療法,並強調無新安全訊號。

在最近的一次公告中,Sarepta Therapeutics(NASDAQ:SRPT)表示將繼續向行走能力患者發運其基因療法Elevidys,這一決策是在美國食品藥品監督管理局(FDA)於週五非正式要求公司自願暫停出貨後做出的。該療法專為罹患杜氏肌肉萎縮症的患者設計,然而近期有三名患者死亡與此治療相關,引起了外界的擔憂。

Sarepta指出,在早期試驗中,另一種基因療法SRP-9004也報告了一名參加者因肝衰竭去世的事件。儘管如此,公司強調,根據他們對資料的全面科學解讀,目前沒有新的或改變的安全訊號顯示影響到行走能力的患者。因此,他們決定不會停止Elevidys的供應。Sarepta承諾將繼續與FDA進行溝通,確保患者的安全及醫療可及性。

這一決策引發了公眾的廣泛關注和討論,尤其是考慮到之前已經有兩名患者因使用Elevidys而死亡。未來,Sarepta需更加謹慎,並努力平衡產品供應與患者安全之間的矛盾,以維護公司的聲譽和市場地位。

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