Capricor Therapeutics 正在與 FDA 進行積極對話，以促進其針對 Duchenne 肌肉萎縮症的細胞療法 deramiocel 的批准過程。

在最新的高盛生技活動上，Capricor Therapeutics 首席執行官 Linda Marban 表示，公司正與美國食品藥品監督管理局（FDA）積極洽談，希望推動其針對 Duchenne 肌肉萎縮症的細胞療法 deramiocel 獲得批准。儘管過去一年該公司的監管過程經歷了多次波折，包括取消諮詢委員會會議及完整回應信，但 Marban 強調，最近的 Type A 會議確認 HOPE-3 第三期臨床試驗資料足以供審查。

根據 Marban 的說法，FDA 不接受左心室射血分數作為主要療效指標，而要求保留 Performance of the Upper Limb 2.0 作為主要指標。Capricor 已提交 HOPE-3 資料以重新開啟生物製劑許可申請，預計 PDUFA 日期為2026年8月22日。

Marban 指出，Capricor 已進行五項臨床試驗，顯示肌肉功能障礙的減輕效果，其中 HOPE-3 試驗報告了統計學意義上的結果。她表示，這一療法不僅改善骨骼肌功能，也對心臟肌肉功能有正面影響。此外，Capricor 最近對 NS Pharma 提起法律訴訟，因原協議中的轉讓價格結構無法滿足公司需求。

目前，Capricor 專注於美國市場的批准，並計畫獨立推出 deramiocel，未來也將考慮在歐洲尋求合作夥伴。隨著超過100名患者正在接受開放標籤擴充套件治療，Capricor 將致力於建立商業組織，確保產品上市後能順利進入市場。

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