獲批首款商業化產品，展現開發實力

美國食品藥物管理局(FDA)正式宣布，授予Rocket Pharmaceuticals(RCKT)旗下基因療法KRESLADI加速核准資格。這款專門針對兒童重度第一型白血球黏附缺乏症(LAD-I)的療法，不僅是該公司成立以來首度獲得商業化產品的批准，更證明了其在複雜基因療法製造與監管流程上的強大執行力。管理層表示，這項決策為患有這種超罕見疾病的孩童帶來了全新的治療希望。

臨床數據表現亮眼，患者存活率達百分之百

LAD-I是一種極度罕見的疾病，患者若未接受有效治療，容易面臨反覆感染與極高的早期死亡率。根據臨床數據顯示，接受KRESLADI治療的病患在經過3.6至5.7年的追蹤後，全數存活且無人需要進行異體移植。這款療法透過單次靜脈輸注，成功將具備功能的基因導入患者體內，不僅顯著減少了感染相關的併發症與住院率，也展現出長期且穩定的安全性。

密切監控潛在副作用，持續追蹤長期療效

儘管療效顯著，處方資訊中仍列出了部分潛在風險，包含嚴重感染、靜脈閉塞性疾病以及過敏反應等。在關鍵臨床試驗中，多數嚴重不良事件發生在治療初期的過渡階段，且後續皆已順利緩解。為了將加速核准轉換為傳統的全面核准，FDA要求Rocket Pharmaceuticals(RCKT)無須進行新的臨床試驗，而是透過現有研究的持續追蹤與上市後的患者登記數據，來驗證長期的臨床效益。

鎖定超罕見疾病市場，估2027貢獻營收

針對未來的商業化佈局，公司計畫採取分階段的穩健推廣策略。由於美國每年僅有約25名新生兒罹患LAD-I，預估每年接受治療的患者數將落在個位數。Rocket Pharmaceuticals(RCKT)預計於2026年第四季開始讓該療法投入商業使用並啟動患者註冊，考量到從註冊到實際輸注需要約4至5個月的時間，首筆產品營收預期將於2027年正式入帳，初期將優先與少數專業的免疫缺陷治療中心合作。

取得優先審查憑證，資金足以支撐營運

憑藉此次核准，Rocket Pharmaceuticals(RCKT)順利取得罕見兒科疾病優先審查憑證(PRV)，這將成為公司未來非稀釋性資金的重要來源。截至2025年底，公司帳上擁有約1.889億美元的現金及約當現金，足以支撐營運至2027年第二季。若成功將PRV變現，資金水位有望延長至2028年。為了保留資源發展其他心血管基因專案，公司對KRESLADI的上市將採取最低可行性的行銷投資。

專注罕見兒科基因療法，最新股價表現

Rocket Pharmaceuticals(RCKT)是一家臨床階段的生物製藥公司，專注於開發針對罕見和破壞性兒科疾病的基因療法。旗下在研產品包含針對Danon病的RP-A501、以及針對多種罕見疾病的創新療法，致力於從根本上解決疾病成因。在股市表現方面，Rocket Pharmaceuticals(RCKT)最新收盤價為4.6900美元，上漲0.0100美元，漲幅達0.21%，單日成交量為8,887,715股，成交量較前一日大幅爆量96.29%。

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