基因治療大廠 UniQure(QURE) 近期在監管進度上遭遇重大挑戰，雖然公司對其亨丁頓舞蹈症（Huntington's disease）基因療法 AMT-130 的潛力充滿信心，但在與美國食品藥物管理局（FDA）進行生物製劑許可申請（BLA）前會議後，FDA 表明現有的第一/二期臨床數據不足以支持直接申請上市。監管機構建議公司必須進行一項第三期、隨機、雙盲且包含「假手術對照」（sham surgery-controlled）的臨床試驗，這意味著藥物上市的時間表將面臨延後，且研發成本與風險也隨之增加。

三年數據顯示病情惡化顯著放緩

儘管面臨監管機關的高標準要求，UniQure(QURE) 執行長 Matthew Kapusta 強調，AMT-130 的三年追蹤數據極具開創性，結果顯示該療法能使亨丁頓舞蹈症的病情惡化速度在統計顯著性上減緩 75%，整體功能退化速度也減緩了 60%。公司首席醫療長 Walid Abi-Saab 指出，這是迄今為止該疾病領域最具說服力的治療數據。為了進一步證明療效，公司計畫修訂第一/二期臨床方案以納入四年分析數據，預計將於 2026 年第三季公布，期望能為後續的試驗設計提供更有力的佐證。

營收減少但現金部位增至6.2億美元

在財務表現方面，受合作與合約製造收入減少影響，UniQure(QURE) 公布截至 2025 年 12 月 31 日的全年營收為 1,610 萬美元，較 2024 年的 2,710 萬美元下滑。研發費用則因準備 AMT-130 的 BLA 申請相關工作而增加至 1.407 億美元。不過，得益於公開發行與貸款收益，公司的資產負債表顯著增強，現金、約當現金及投資證券總額達到 6.225 億美元，遠高於前一年度的 3.675 億美元。財務長 Christian Klemt 表示，充裕的資金水位將足以支持公司未來一年的臨床與營運重點項目。

規劃與FDA進一步會議並拓展歐洲市場

面對 FDA 要求進行高難度的假手術對照試驗，管理層計畫在 2026 年第二季申請 B type 會議，商討兼顧可行性與病患風險的第三期試驗設計方案。分析師普遍對此類試驗的執行難度與倫理風險表示擔憂，這也促使 UniQure(QURE) 除了持續與美國 FDA 溝通外，也開始將目光轉向海外市場。公司透露將與英國藥品和醫療產品監管署（MHRA）及歐洲藥品管理局(EMA)展開討論，探索在美國以外地區推進監管批准的可能性，試圖分散單一市場的監管風險。

UniQure(QURE) 是一家專注於開發基因療法的生物技術公司，致力於為患有遺傳性及其他破壞性疾病的患者提供治療方案。其產品線涵蓋血友病、亨廷頓舞蹈症及心血管疾病等領域，目前亦專注於與百時美施貴寶（Bristol Myers Squibb）合作開發心血管疾病的基因療法管道。

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