Vertex Pharmaceuticals公佈其基因療法Casgevy的長期臨床資料,顯示93%的鎌狀細胞貧血患者獲得顯著改善,為未來治療帶來新希望。
近日,Vertex Pharmaceuticals針對其基因療法產品Casgevy發布了令人振奮的長期臨床資料。根據報告,在接受治療的42名鎌狀細胞病患者中,有39人(約93%)在至少16個月後顯示出明顯的健康改善。這一結果不僅彰顯了Casgevy的潛力,也為患有此疾病的患者帶來了新的希望。
鎌狀細胞病是一種遺傳性血液疾病,常導致劇烈疼痛和其他嚴重併發症。過去,這類患者的治療選擇有限,但隨著基因療法的進步,像Casgevy這樣的新療法可能改變遊戲規則。Vertex強調,該療法的成功將極大提升患者生活品質,並減少醫療負擔。
儘管目前數據表現良好,但仍有人對基因療法的長期效果持懷疑態度。有專家指出,需進一步觀察以確保未來不會出現副作用或療效下降。然而,Vertex堅信其研究成果能夠克服這些挑戰,並計劃繼續推進相關試驗與商業化程序。
總結來看,Casgevy的成功案例預示著基因療法在治療鎌狀細胞病方面的廣闊前景,未來若能持續取得正面資料,將促使更多患者受益於此創新療法。
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