斯託克生技的藥物zorevunersen獲得美國FDA突破性療法認證，有望成為首個針對Dravet症候群的疾病修飾藥物。

斯託克生技（Stoke Therapeutics）近日宣佈，其針對Dravet症候群的藥物zorevunersen獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）的突破性療法認證。這一訊息引發了業界的廣泛關注，因為該藥物有潛力成為第一款能夠改變此病程的醫療產品。

Dravet症候群是一種嚴重的癲癇型別，通常由SCN1A基因突變引起，而zorevunersen專門針對那些不具增益功能的確定突變。此次認證標誌著斯託克生技在基因沉默療法領域的重要進展，並可能為患者帶來新的希望。

根據最新資料，Dravet症候群影響約1/20,000的新生兒，且目前可用的治療選擇有限。許多患者面臨反覆發作和其他合併症的挑戰，因此市場對於有效治療方法的需求迫切。雖然一些人質疑基因療法的長期效果，但專家普遍認為，zorevunersen的成功將顯示出其在改善患者生活品質方面的潛力。

未來，斯託克生技計畫持續推動zorevunersen的臨床試驗，以便儘早向市場推出此革命性療法，為無數Dravet症候群患者及其家庭帶來新的希望與選擇。

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