Beam Therapeutics公佈BEAM-302的Phase 1/2試驗更新資料後，股價大幅下跌。雖然治療耐受性良好，但肝?升高引發市場擔憂。

在最新的臨床試驗資料發布後，Beam Therapeutics(BEAM)週二股價暴跌超過10%。該公司針對遺傳疾病「α-1抗胰蛋白?缺乏症」的基因編輯療法BEAM-302進行了Phase 1/2試驗，並於6月24日進行了資料擷取。儘管結果顯示該一次性治療為患者所能接受，但仍觀察到肝?（丙氨酸轉氨?和天門冬氨酸轉氨?）的升高。

此次讀數主要分析了試驗中的劑量上升部分，測試了最高75毫克的BEAM-302，而多劑量組及Part A擴充套件組的數據則未被納入。根據Beam的說法，一名來自Part B且有AATD相關肝病的患者，在60毫克劑量下出現了短暫的Grade 3 ALT/AST升高，此劑量也正是他們計劃追求加速批准路徑的選擇。

J.P. Morgan分析師Brian Cheng對這一安全事件表示不以為然。他指出，“儘管Part B的樣本量有限，我們認為這一安全問題不會對整體前景造成重大影響，但可能會影響市場對其未來需求的看法。”目前，公司計畫在全球範圍內擴充套件研究，目標招募50名與AATD相關肺病的患者，無論是否伴隨肝病，並已於7月開始給予此註冊隊列的劑量。

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