BioMarin藉由收購Amicus Therapeutics，加強在罕見疾病領域的成長策略，預計將於明年達成降低負債比率的目標。

BioMarin Pharmaceutical (NASDAQ:BMRN) 近日在Canaccord討論會中，揭示了其增長戰略和整合Amicus Therapeutics的計劃。首席財務官Brian Mueller表示，BioMarin作為全球最大的專注於罕見疾病的生技公司之一，已運營超過25年，並擁有六項首創療法及九款獲批產品。今年預期收入接近40億美元。

BioMarin的策略著眼於基因定義的罕見疾病，旨在針對病症的根本遺傳原因開發精準醫療，這一方法能支援較小規模的臨床試驗、獲得監管激勵以及與患者倡導社群的密切互動。第二季度，公司報告營收接近10億美元，同比增長20%。隨後，BioMarin提高了總收入指引至38.75億至39.25億美元之間，非GAAP每股收益預測也上調至4.90至5.10美元。

此外，BioMarin完成了對Amicus的收購，新增兩項商業性罕見疾病產品：Fabry病的Galafold，以及Pompe病的Pombiliti和Opfolda，Mueller形容這些產品為高增長資產，有望受益於BioMarin更大的全球基礎設施。公司預估Galafold的峰值收入可達14億美元，而Pombiliti和Opfolda則可達12億美元，預計在2030年代中後期實現。

BioMarin計畫保留並投資於收購來的銷售和行銷組織，以維持客戶關係的重要性。原先目標是在收購後兩年內將槓桿比率降至2.5以下，但現在預期可於明年中完成，比原計劃提前約一年。該公司還計劃透過地理擴張來推動增長，並利用AI輔助診斷等手段改善Fabry病的診斷情況。

未來，BioMarin將持續聚焦於罕見基因疾病的商業發展機會，並考慮進一步的合作與授權機會，包括最近與n-Lorem基金會的合作。此外，BioMarin對VOXZOGO的收入預測至少為10億美元，並期待FDA批准其對hypochondroplasia的擴充套件申請。

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