日本出現20死、22例肝傷疑雲，代理商建議停止新病人使用並重新評估續藥。

日本監測出現22例疑似嚴重肝損傷與20例死亡後，Amgen 開發的罕見病療法 Tavneos（商品名 Avacopan）在當地代理商 Kissei 的呼籲下，已要求醫療人員對新病人暫時避免使用，並慎重評估既有病人的續藥必要性與替代治療方案。Kissei 指出，雖然尚未在所有死亡個案確認因果關係，但已開始向醫界提供風險說明，強調肝功能異常的風險並提示可行替代療法。

背景與事實： - 目前日本至少有20名接受 Tavneos 治療的患者死亡，另有至少22例疑似致命性肝損傷報告。Amgen 表示，這些死亡案例來自超過8,500名曾在日本接受該藥治療的病人，換算死亡率約為0.2–0.3%。 - Tavneos 為治療一類罕見自體免疫血管炎（抗中性白血球胞漿抗體相關血管炎，包含肉芽腫性多血管炎及微小血管炎）的口服藥物。此藥自2022年起在日本上市，Kissei 表示該藥在截至2026年3月的會計年度為公司創造約115億日圓營收；全球則由 Amgen 及其前身交易帶入產品組合（Amgen 於2022年以37億美元併購 ChemoCentryx），去年 Tavneos 在美國與國際市場分別貢獻約4.23億美元與3,600萬美元銷售額。 - 監管面向，除日本最新通報外，美國食品藥物管理局（FDA）在今年4月亦曾因安全性疑慮及對支援核准之數據完整性提出質疑，尋求下架該產品，顯示全球監管壓力已上升。

深入分析： 這次安全通報具有三項關鍵意義。首先，死亡與肝損傷的絕對個案數雖非大量，但在罕見病治療領域，罕見但嚴重的不良反應可迅速改變藥物的臨床接受度；在只有數千名病人被治療的情況下，0.2–0.3% 的致死率與類似比例的肝毒性不容忽視。其次，藥廠與代理商強調尚未完全確認所有死亡與藥物間的因果關係，這是常見的藥害通報立場，但因為有明顯的肝功能受損訊號，臨床上採取暫緩新病人用藥並加強監測，屬於預防性且符合風險管理原則的做法。第三，若監管單位或獨立藥物安全監測小組展開更深入調查，可能導致藥品警示（例如加強心肝監測）、限縮適應症或最極端的市場撤除，進而影響廠商營收與股價波動。

替代觀點與駁斥： 支援繼續使用者會主張：對於重症 ANCA 相關血管炎患者，Tavneos 可減少類固醇使用與其副作用，具有臨床價值；且公司指出死亡率在整體接受治療者中為少數。然而，反駁意見強調：當出現群聚性肝毒性報告且監管機構已表達疑慮時，應以病人安全為優先，採取暫停新病例用藥、嚴密肝功能監測與資訊透明化，而非僅以罕見病藥物需求與潛在療效作為放寬使用的理由。

後續觀察與行動呼籲： - 對患者：正服用 Tavneos 的病人應立即與主治醫師討論，評估是否需要停藥或改用替代療法，並做嚴格肝功能檢查。 - 對醫師：在完整風險評估與患者知情同意下，暫時避免為新病人開立 Tavneos，並對現有病患加密檢測肝功能與不良事件通報。 - 對監管機構與公司：建議盡速公開更詳細的不良事件個案資料、進行獨立病因學調查（包括患者基線肝功能、合併用藥、肝炎狀況等），以及檢討是否需更新藥品說明書或啟動風險緩解措施（如受控提供、肝功能監測計畫）。

結語： Tavneos 在日本出現的死亡與肝毒性疑雲，已將這款原本為罕見病患者設計的療法推向重大安全性爭議的核心。未來數周監管調查結果、公司發布的調查資料與臨床社群的應對策略，將決定這款藥物能否恢復臨床信任或面臨更嚴重的管制措施。

點擊下方連結，開啟「美股K線APP」，獲得更多美股即時資訊喔！
https://www.cmoney.tw/r/56/9hlg37

免責宣言
本網站所提供資訊僅供參考，並無任何推介買賣之意，投資人應自行承擔交易風險。

CMoney 研究員

CMoney 團隊透過 AI 結合股市，每日提供重點股票的新聞事件，期望讓投資人更有效率找到各種投資標的的投資事實。