FDA審查進度超前，目標8月底取得最終核准

Capricor Therapeutics(CAPR)執行長Linda Marbán在2026年第一季財報會議上宣布，公司正處於關鍵的歷史時刻。旗下治療裘馨氏肌肉失養症的候選藥物deramiocel，目前已全面恢復美國食品藥物管理局的審查程序。

該藥物的生物製劑許可申請已被列為第二類重新提交，目標行動日期定於2026年8月22日。經營層透露，已回覆官方大量的資訊要求，預期在近期內就會展開藥物標籤的具體討論，距離潛在的核准上市僅剩最後一哩路。

臨床數據表現強勁，顯著延緩疾病惡化速度

此次新藥審查的底氣來自HOPE-3第三期臨床試驗的優異數據。在106名患者參與的隨機雙盲試驗中，使用該藥物12個月後，患者的上肢功能疾病嚴重程度大幅降低約54%，所有次要評估指標也都達到統計學上的顯著意義。

針對心肌病變的次要指標，deramiocel在所有可評估患者中展現出減緩約91%疾病進展的成效。在確診心肌病變的特定患者群體中，更達到減緩約120%的驚人表現。安全性方面，歷經逾800次靜脈輸注測試，皆顯示出良好且一致的耐受性。

捍衛病患用藥權益，提告解除美國經銷合約

儘管新藥進展順利，公司仍面臨與母公司日本新藥及其美國子公司NS Pharma的經銷合約糾紛。公司於5月正式提起訴訟，要求透過加速程序解除美國市場的經銷協議，並申請初步禁制令，爭取在新藥獲批後能自行進行銷售。

糾紛的核心在於現行合約的定價結構存在根本性缺陷，若依此執行，將導致聯邦醫療保險、醫療補助或私人保險涵蓋的病患無法負擔。管理層強調這不僅是商業考量，更是阻礙病患取得藥物的結構性障礙，未來甚至不排除退還已收取的5千萬美元以換取合約解除。

啟動商業化佈局，自有廠房年產能上看萬劑

為因應潛在的產品上市，經營團隊正積極建立內部的商業化部門，涵蓋病患用藥管道、醫師教育與通路服務等領域。目前位於聖地牙哥的自有GMP製造廠已通過許可前檢查並投入營運，確保初期的生產品質無虞。

現有廠房預計每年可供應約1千劑藥物，足以應付初期200至250位病患的需求。同時，公司也正在擴建同廠區的第二層樓，目標在2027年上半年獲得全面驗證，屆時產能將大幅提升至每年約1萬劑，可支援高達2500名患者的治療需求。

營運資金充裕，研發重心轉向外泌體新技術

財務表現方面，截至2026年3月底，公司帳上現金及約當現金達2.79億美元。財務長指出，現有資金足以支應營運與資本支出至2027年第四季。第一季淨損約為3390萬美元，主要用於擴大生產量能、推動臨床監管流程以及建置商業化基礎設施。

在未來研發藍圖上，公司決定現階段暫緩疫苗開發，將資源集中於新藥的生命週期管理與外泌體技術平台。下一步計畫將治療對象擴展至較年輕的病患，並準備討論貝克型肌肉失養症的臨床路徑，同時放眼國際市場，規劃與歐洲及日本監管機構展開會談。

CAPR公司簡介與最新股價表現

Capricor Therapeutics Inc是一家總部位於美國的生物技術公司，專注於發現、開發和商業化用於治療疾病的一流生物療法，重點是裘馨氏肌肉失養症和其他罕見疾病。公司開發階段的產品管線包含CAP-1002等項目，並致力於推進外泌體相關技術。

觀察最新交易日表現，Capricor Therapeutics(CAPR)收盤價落在31.52美元，單日下跌0.38美元，跌幅為1.19%。當日市場成交量達1,052,153股，成交量較前一個交易日變動-37.05%。

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