生技公司Capricor Therapeutics(CAPR)於2025年第四季財報會議中宣布重大里程碑，美國食品藥物管理局（FDA）已正式受理其核心藥物Deramiocel的生物製品許可申請（BLA）。該藥物主要用於治療裘馨氏肌肉失養症（DMD），FDA已將處方藥使用者付費法案（PDUFA）的目標審查日期訂為2026年8月22日。

核心藥物三期數據亮眼，大幅減緩疾病惡化

執行長Linda Marbán指出，若順利獲批，Deramiocel有望成為首款同時針對DMD骨骼肌與心臟疾病表現的療法。在HOPE-3關鍵第三期臨床試驗中，該藥物成功達到主要及次要療效指標，數據顯示無論病患的心臟疾病狀態為何，皆能使疾病惡化速度減緩高達91%，且具備統計學上的顯著意義。

產能佈局到位，積極備戰新藥商業化量產

為了迎接潛在的商業化需求，Capricor Therapeutics(CAPR)內部的GMP製造工廠已順利通過FDA的上市前查廠。目前產能可滿足每年約250名病患的需求，未來計畫擴大廠房，將年產能提升至可供應2,500名病患。經營團隊也正積極招募人才，針對病患支援、市場進入、健保給付規劃以及醫師教育進行全面部署。

財務體質穩健，充沛資金足以支撐至2027年

截至2025年12月31日，公司持有的現金、約當現金及有價證券總額達3.181億美元。財務長Anthony Bergmann表示，依據目前的營運計畫，現有資金足以支撐公司營運至2027年第四季。這項財務預測尚未包含未來產品上市後的潛在營收，也未計入若藥物獲批可能獲得的優先審查憑證變現價值。

在財務表現方面，2025年第四季與全年度營收為0美元，對比2024年同期的1,110萬美元與全年的2,230萬美元，主因為相關合作協議的收入認列改變。2025年第四季淨虧損為3,020萬美元，全年度淨虧損則為1.05億美元，資金主要投入於推進各項臨床試驗與商業化前期準備。

法人樂觀看待審查前景，經營團隊深具信心

華爾街分析師對於該公司的法規進展與臨床數據強度表達高度樂觀，並特別關注藥物標籤擴展及產能升級的具體細節。面對法人提問，經營團隊展現強烈信心，強調目前的臨床數據「非常優異」，能充分支持針對DMD骨骼肌與心臟病變的廣泛標籤申請。雖然FDA目前尚未安排諮詢委員會（AdComm）會議，但公司表示已做好萬全準備。

公司業務簡介與最新交易日股價表現

Capricor Therapeutics Inc是一家總部位於美國的生物技術公司，專注於發現、開發和商業化用於治療疾病的一流生物療法，重點是裘馨氏肌肉失養症（DMD）和其他疾病。公司開發階段的產品管線包含用於DMD的CAP-1002（Deramiocel）、CDC-外泌體以及外泌體-mRNA疫苗。

在最新交易日中，Capricor Therapeutics(CAPR)的收盤價為33.42美元，單日下跌0.15美元，跌幅為0.45%。當日股票成交量來到1,229,420股，較前一個交易日顯著減少32.59%。

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