FDA近日批准氨基酸作為特定罕見遺傳疾病的首款治療藥物，此前其在特朗普政府期間被宣稱可用於自閉症。

美國食品藥品監督管理局(FDA)於本週二批准一種名為氨基酸的處方維他命，成為針對某些成人和兒童的首次罕見遺傳疾病治療藥物。此決策是在特朗普政府將氨基酸推廣為更廣泛自閉症患者潛在療法後做出的，雖然這一主張引發了醫學界的懷疑，但卻激起了家庭的興奮，使該藥物的處方量在美國大幅上升。FDA官員表示，目前尚無足夠資料支援氨基酸能廣泛有效於自閉症，但願意鼓勵企業進一步研究。

氨基酸又稱葉酸，是合成形式的維生素B9，通常用來治療化療所致的毒性副作用。少數小型試驗顯示它可能對自閉症兒童有一定效果，一些家庭甚至報告稱其幫助非語言兒童發展語言及社交技能。FDA最終決定將氨基酸的使用範圍縮小至腦葉酸缺乏症患者，這是一種稀有的遺傳突變，影響葉酸進入大腦的能力，並且與自閉症有重疊症狀，如嚴重發展延遲、癲癇等神經系統併發症。

此次批准是基於已發表文獻的系統性回顧，而非隨機對照臨床試驗。儘管存在系統評估的偏見，FDA官員強調治療效果之大超過了這些擔憂。他們還鼓勵現有製造商增加氨基酸的產量以應對需求增長。GSK公司則表示不會重新推出該產品。FDA的行動展示了其快速識別罕見病有效療法的承諾，同時保持相同的證據標準。

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