uniQure N.V.在最新財報中透露，為了應對FDA的要求，公司將啟動Phase III隨機雙盲安慰劑試驗，以推進AMT-130治療亨廷頓病。

uniQure N.V.於2025年第四季財報會議上，CEO馬修·卡普斯塔（Matthew Kapusta）強調公司持續致力於基因療法的發展。他提到，AMT-130的Phase I/II研究顯示出顯著的效果，包括75%的疾病程序減緩和60%的功能能力提升。然而，在最近的FDA預BLA會議中，FDA表示目前提交的資料未能支援BLA申請，並建議進行一項Phase III的隨機雙盲安慰劑控制試驗。這使得uniQure必須重新評估其臨床路徑。

首席醫療官瓦利德·阿比薩布（Walid Abi-Saab）指出，AMT-130提供了迄今為止最具說服力的臨床資料，顯示基因療法有潛力改變亨廷頓病的程序。管理層計畫修改Phase I/II協議以納入四年的分析，預期2026年第三季可獲得相關資料。此外，CFO克里斯蒂安·克萊姆特（Christian Klemt）報告稱，2025年收入為1610萬美元，相較於2024年的2710萬美元有所下降，但現金及投資總額達到6.225億美元，顯示公司仍具備良好的財務狀況。

儘管面臨FDA的嚴格要求，uniQure管理層依然對AMT-130的資料充滿信心，並計畫在2026年第二季度與FDA舉行Type B會議，商討Phase III設計選項。在問答環節中，分析師對公司的前景表達了一定的懷疑，尤其是關於多年的安慰劑控制試驗可能帶來的倫理問題和風險。雖然管理層堅持推進其臨床優先事項，但市場對於其美國批准之路的擔憂依然存在。

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