uniQure因FDA專員Makary對其基因療法AMT-130的批評而股價大幅下滑，顯示出未來藥物審核的不確定性。

在本週四，uniQure (QURE) 的股價驟降約28%，引發市場關注。這一變化源於美國食品藥品監督管理局（FDA）專員Marty Makary的評論，他在接受CNBC訪問時提到，FDA將不會批准與患者痛苦相關的藥物，似乎是在針對uniQure的基因療法AMT-130。該療法旨在治療罕見的遺傳神經退行性疾病亨廷頓舞蹈症，目前正在尋求FDA加速批准。

Makary指出，某些產品的研發過程中存在風險，例如曾有研究者進行侵入性手術以直接向腦部注射藥物，但最終卻未能顯示任何療效。他強調：“我們對這些病患充滿同情，然而，我們絕不能批准那些伴隨著患者痛苦的藥物。”

此番言論使得投資者對uniQure的未來感到擔憂，尤其是考慮到目前尚無有效替代方案可供亨廷頓舞蹈症患者使用。儘管業界對基因療法的期待仍然高漲，但此次事件也突顯了藥物審核過程中的挑戰與風險。展望未來，uniQure需積極應對FDA的反饋，以爭取更明確的審批路徑，並減少市場的不安情緒。

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