核心候選藥物nomlabofusp取得重大監管進展

專注於罕見疾病藥物開發的生物技術公司 Larimar Therapeutics(LRMR) 週二盤前股價一度大漲約 38%。這波漲勢源於公司宣布其核心候選藥物 nomlabofusp 獲得了美國食品藥品監督管理局（FDA）授予的「突破性療法認定」（Breakthrough Therapy Designation）。該認定適用於 nomlabofusp 治療兒童及成人弗里德希氏共濟失調（Friedreich’s ataxia）的用途，這是一種罕見的遺傳性神經退化疾病，主要成因為患者體內缺乏一種名為 frataxin 的蛋白質。

預計今年六月提交生物製劑許可申請

Larimar Therapeutics(LRMR) 表示，將持續與 FDA 保持一致，計畫使用 frataxin 蛋白水平作為替代終點（surrogate endpoint），這有望支持 nomlabofusp 在美國獲得加速核准。基於此進展，公司預計將在今年六月提交 nomlabofusp 的生物製劑許可申請（BLA），並將目標設定在 2027 年上半年將這款蛋白質替代療法推向商業化市場，為患者提供新的治療選擇。

突破性療法認定將大幅縮短審查時程

FDA 的「突破性療法認定」旨在加速針對嚴重或危及生命疾病的藥物開發與審查流程。獲得此項認定的藥物開發商，能夠獲得 FDA 更密集的監管指導與高層官員的參與。此外，擁有突破性療法地位的藥物，未來在申請上市時，還有機會符合 FDA 的優先審查（priority review）資格，這將顯著縮短藥物從臨床試驗到上市所需的時間。

專注於細胞穿透技術的生物技術公司

Larimar Therapeutics(LRMR) 是一家處於臨床階段的生物技術公司，專注於利用新型細胞穿透?技術平台，為患有複雜罕見疾病的患者開發治療方案。其主要候選產品 CTI-1601（即 nomlabofusp）是一種皮下給藥的重組融合蛋白，旨在將人體必需的共濟失調蛋白（frataxin）輸送到弗里德希氏共濟失調患者的線粒體中，以解決根本病因。

昨日收盤資訊：

收盤價：2.8100

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