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美股生技公司 Regenxbio(RGNX) 股價在盤前交易中出現劇烈波動，跌幅超過 15%。主因是美國食品藥物管理局（FDA）針對該公司旗下用於治療黏多醣症第二型（MPS II）的基因療法候選藥物 RGX-121，發出了完全回應信函(CRL)，這意味著該藥物的上市申請目前未獲批准。
FDA質疑臨床試驗受試者標準與替代終點數據的有效性
在 FDA 發出的回應信函中，儘管監管機構原則上同意研究方案，但仍列出了拒絕批准的數項關鍵理由。首先，FDA 對於試驗資格標準能否充分定義出具神經病變型疾病（相較於輕症型）的患者群體表示不確定。
此外，FDA 也對「自然病史外部對照」與試驗群體之間的可比性提出疑慮。監管機構同時質疑，作為預測臨床效益可能性的替代終點指標「腦脊髓液中的 HS D2S6」是否具備足夠的適當性，這些技術性問題成為藥物闖關失敗的主因。
罕見疾病藥物若需重啟對照組試驗將面臨極高執行難度
FDA 在信函中列出了多種可能的解決途徑，包括展開新的研究、招募更多患者並進行更長期的追蹤，以及使用未經治療的對照組進行比較。然而，對於 MPS II 這類超罕見疾病而言，這些要求執行起來都具備相當高的挑戰性。
特別是在病患人數稀少的超罕見疾病領域，要建立未經治療的對照組或是擴大招募患者，在實務操作上往往面臨極大的困難。這項要求也讓市場擔憂 Regenxbio(RGNX) 未來在推動此藥物上市時，所需耗費的時間與資金成本將大幅增加。
公司計畫與監管機構溝通以釐清重新提交申請的路徑
面對 FDA 的暫時拒絕，Regenxbio(RGNX) 官方表示，計畫與 FDA 密切合作，共同研擬未來的解決方案。公司的最終目標仍是解決監管機構提出的疑慮，並重新提交生物製劑許可申請（BLA）。
投資人需留意，生技類股在面臨 FDA 審查決策時往往會有劇烈的股價波動。此次 CRL 的發布顯示監管單位對於基因療法的數據認定標準嚴格，後續公司能否提出令 FDA 滿意的補充數據或新試驗方案，將是股價能否止跌回穩的關鍵。
