腦中風新藥年底期中分析解盲，順藥是下一匹新藥股黑馬？

許多生技醫療股因去年漲幅已大，今年不易再大漲，不過，開發腦中風新藥、在多個國家的人體臨床試驗已進入 2b 的順藥，股價在長線低檔區已整理多年，將有機會成為長線大黑馬。

順藥(6535)的全名為順天醫藥生技，為國內生技龍頭集團晟德(4123)轉投資公司，以新藥開發為主軸，預計今（2023）年底將進行「缺血性腦中風新藥」LT3001 的 2b 臨床試驗（二期臨床試驗的第 2 階段）期中分析解盲，一旦開發成功，將有機會成為世界級重磅新藥，值得密切追蹤。

全球每年大約有 1,500 萬人中風，且每年約造成 6 百萬人死亡。依據世界衛生組織統計，全球腦中風的死亡率僅次於心臟冠狀血管疾病和癌症，也是導致成年人和老人中重度肢體殘廢的第二大原因。以台灣而言，腦血管疾病一向居國人 10 大死因的前 3 名，尤其入冬後，隨著氣溫驟降，中風個案明顯增加。

中風大致可分為缺血性中風（或稱腦梗塞）、出血性中風（或稱腦出血），前者是國人最常見的中風型態。美國食品暨藥物管理局（FDA）於 1996 年核准的血栓溶解劑 tPA（tissue plasminogen activator），是第一個可有效治療腦梗塞的藥物，也是目前唯一被美國 FDA、歐洲藥物管理局核准用於急性缺血性腦中風的藥物。

 

唯一腦中風用藥限制多，順藥 LT3001 被寄予厚望

不過，tPA 必須在患者腦梗塞發作 3 小時內（歐洲核准於 4.5 小時內使用）給予靜脈注射，才可將血塊溶掉、疏通血管，這 3～4.5 小時是所謂的「黃金搶救時間」，一旦錯過就無藥可救。晟德集團大家長暨順藥董事長林榮錦指出，國外研究顯示，tPA 在注射後有 5%～10% 的機率引發腦出血，加上 3～4.5 小時的使用時間限制與諸多禁忌，須排除最近顱內或體內出血、胃腸道潰瘍等因素，導致目前急性缺血性腦中風病患使用 tPA 的比率不到 10%，2021 年銷售額估約 21 億美元。

tPA 上市已 20 多年，至今仍無成功完成三期人體臨床的缺血性腦中風新藥開發，順藥的 LT3001 被寄予厚望。林榮錦表示，LT3001 為一項結合短肽與小分子的全新活性成分新藥，相較於 tPA（大分子蛋白藥）除了有量產製造上的優勢，動物及人體臨床試驗皆證實其安全性，治療的時間窗更由 tPA 的 3～4.5 小時拉長至 24 小時。

參與新藥開發經驗豐富的林榮錦表示，LT3001 一旦開發成功，將取代 tPA，且每年可治療的腦中風患者將是 tPA 的數倍，勢必成為全球矚目的重磅新藥，授權金可望超過 10 億美元，上市之後每年還會有更可觀的銷售分潤，「我認為這個新藥的成功機率很大，不僅可救人，也讓很多家庭免於被拖垮。」

順藥 2021 年 8 月公布 LT3001 的 2a 人體臨床試驗（美國、台灣）解盲結果，達到試驗主要安全性指標，並顯示具有改善病患神經行為學的療效趨勢；2022 年初取得美國 FDA「快速審查認定」，有助於縮短審查時間，加速取得藥證。

LT3001 已獲准在美國、歐洲、台灣、中國（已授權上海醫藥集團）進行 2b 臨床試驗，近期開始收治病人，總計將收案近 600 人，預計 2024 年完成。林榮錦透露，LT3001 預計今年底進行 2b 的期中分析，「有數家全球排名前 10 大的藥廠對這個新藥感興趣，跟順藥有了初步接觸，預估明年下半年 2b 臨床做完、解盲成功後，就會進一步洽談合作授權，屆時再評估是否進入 2c，或直接向美國 FDA 申請進入三期人體臨床試驗。」

 

瞄準腦神經損傷修復，失智症未來或有藥可醫

除了急性腦中風治療新藥，順藥也開發需求迫切卻未被滿足的腦神經損傷修復與再生新療法，後者未來可銜接為腦中風患者的復健療法，甚至是治療其他目前尚無藥可醫的腦神經損傷、退化疾病，例如失智症（阿茲海默症占大宗）、巴金森氏症等。

為此順藥去年 6 月引進國家衛生研究院的｢誘導型幹細胞外泌體（iExo）疾病治療技術｣，並轉讓此技術至顥晟生醫（由順藥與晟德共同投資，分別持股 6 成、4 成），接手後續產品與技術的相關開發。

該技術已取得中華民國、美國專利，可自動化產出強化版外泌體，克服產量瓶頸，使幹細胞能大量分泌出含有促使腦神經再生的活性物質外泌體。林榮錦表示，順藥將運用自身開發 LT3001 的經驗，結合該技術開發出可遞送藥物的載體，並優先瞄準腦損傷、神經退化與免疫系統疾病。

 

順藥幹細胞外泌體新藥潛力十足

外泌體是細胞吐出來的囊泡，直徑約 40～160 奈米，是細胞間的一種溝通工具。國家衛生研究院細胞與系統醫學研究所團隊歷經 7 年研究發現，利用特殊專利技術刺激間質幹細胞（廣泛存在於骨髓、脂肪裡），可分離出具有修復細胞功能的「幹細胞外泌體」，並從中鑑定出可促使腦神經再生及腦部功能恢復的物質，同時具有抗發炎、壓制過度免疫反應的功能。

由國衛院副研究員李華容率領的研究團隊，在大腦受損的小鼠實驗中，用注射方式提供帶有修復能力的外泌體，1 週後觀察到受損的神經細胞可以長出突觸，更在 1 個月後，發現受損區域神經細胞的數量，可恢復到原本的 6 成。

 

動物實驗結果讓人振奮

此外，該研究團實際分組訓練小鼠游泳、尋找水池中的檯子 5 天，結果發現正常鼠找到檯子花費時間最短（9.98 秒），其次是以誘導型外泌體治療的腦損傷鼠（13.51 秒），以一般外泌體治療的腦損傷鼠、未接受治療的腦損傷鼠則大幅墊後，顯示以誘導型外泌體治療有腦損傷的小鼠，有助於恢復其大腦的認知、學習及記憶功能。

幹細胞療法曾備受期待，但幹細胞的培養及穩定保存相對不易，且必須以手術植入患者體內進行治療，一旦植入就無法控制生長風險，有形成腫瘤的疑慮。反觀幹細胞外泌體，它可製劑保存，以注射方式治療即可，且因不含細胞，沒有生長不受控的問題，未來若經人體臨床試驗證實有顯著療效，將帶動醫療革命，到時候順藥的市值亦可望水漲船高。

 

順藥(6535)小檔案

資本額：16.3 億元
董事長 / 總經理：林榮錦
營運項目：新藥開發

 

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