FDA官員指責試驗比較方式具誤導性

根據 CNBC 報導，一位要求匿名的美國食品藥物管理局（FDA）官員週四表示，罕見疾病藥廠 uniQure(QURE) 必須為其亨廷頓氏舞蹈症（Huntington's disease）候選藥物 AMT-130 需額外進行第三期臨床試驗一事負責。該官員直言，uniQure(QURE) 是最新一家在亨廷頓氏舞蹈症療法研發上遭遇失敗的公司。

該名 FDA 官員在接受記者採訪時嚴厲指出：「該公司內部可能在深層次上早已認知到這項試驗多年前就已失敗，但他們沒有採取正確的行動去執行正確的臨床研究，反而在 FDA 面前呈現了一種扭曲或經過操弄的比較數據。」這顯示監管機構對於藥廠試驗設計的嚴謹度抱持高度疑慮。

監管機構認定現有數據不足以獲批

這起爭議源於 3 月 2 日，這家荷蘭生物製藥公司對外宣布，FDA 要求其必須進行第三期臨床試驗，才能獲得 AMT-130 的批准。監管機構認為，公司目前提供的第一 / 二期研究數據並不足以證明該療法的有效性。據了解，該項引發爭議的研究是將治療結果與「外部對照組（external control）」進行比較，而非傳統隨機對照試驗，這成為 FDA 判定數據效力不足的關鍵原因。

股價週四交易日呈現顯著漲幅

儘管面臨監管機構官員的嚴厲批評與重啟試驗的要求，市場資金動向卻呈現不同解讀。uniQure(QURE) 股價在週四交易日表現強勁，終場收盤上漲約 18%。投資人應持續關注後續臨床試驗設計的調整，以及公司如何回應 FDA 對於數據比較方式的質疑。

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