生物製藥公司 Keros Therapeutics(KROS) 執行長 Jasbir Seehra 在 Oppenheimer 年度醫療保健會議上宣布，公司將於本季正式啟動針對杜馨氏肌肉營養不良症（DMD）的臨床試驗，並計畫在今年稍晚與監管機構針對肌萎縮性脊髓側索硬化症（ALS，俗稱漸凍症）的第二期臨床計畫進行商討，展現公司在神經肌肉疾病領域的積極佈局。

獨特藥物機制有效改善肌肉與骨骼健康

Seehra 指出，公司研發重點在於調節 TGF-β 超家族的信號傳遞，其核心藥物 Rinvatercept (KER-065) 透過抑制抑制肌肉與骨骼生長的配體（如 activin A 和 myostatin），旨在促進肌肉再生、增加肌肉量與強度，並減少纖維化與發炎。與早期分子相比，該藥物經特殊設計降低了與 BMP9 的結合，從而避免了血管與出血相關的副作用，第一期臨床數據顯示耐受性良好，無嚴重不良反應。

針對 DMD 與漸凍症的治療潛力

針對 DMD 這種嚴重且致命的疾病，Seehra 強調目前療法如類固醇或基因療法仍有侷限，而 Rinvatercept 在臨床前觀察中顯示能改善肌肉、骨骼及脂肪參數。在漸凍症（ALS）方面，公司提出的治療假設是透過促進肌肉再生，來強化尚未失去神經支配的肌肉纖維，以補償因神經元損失造成的功能退化，進而維持患者的生活品質與功能。

攜手 Takeda 充實營運資金至 2028 年

在財務與合作方面，Keros 已將另一款藥物 elritercept 的全球權益（不含中國、香港及澳門）授權給日本藥廠 Takeda。根據協議，Keros 獲得 2 億美元簽約金，並有機會獲得超過 11 億美元的里程碑金及特許權利金。Takeda 目前全權負責該藥物的後續臨床開發，預計在 2025 財年啟動前線治療試驗。截至第三季，Keros 帳上現金達 3.83 億美元，預計資金可支撐營運至 2028 年上半年。

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