專注於 TGF-β 超家族訊號傳導療法的生技公司 Keros Therapeutics(KROS)，其執行長 Jasbir Seehra 在奧本海默第 36 屆年度醫療保健生命科學會議上，向投資人揭示了公司最新的藥物開發重點。Seehra 強調，公司即將針對杜興氏肌肉營養不良症 (DMD) 啟動候選藥物 rinvatercept (KER-065) 的臨床試驗，並計畫在今年稍晚與監管機構接洽，商討針對肌萎縮性脊髓側索硬化症 (ALS，俗稱漸凍症) 的潛在二期臨床計畫，展現公司在神經肌肉疾病領域的佈局決心。

鎖定杜興氏肌肉營養不良症，本季啟動臨床試驗

針對杜興氏肌肉營養不良症 (DMD)，Seehra 形容這是一種嚴重、漸進且最終致命的疾病，主因是缺乏肌營養不良蛋白導致肌肉無力和退化。他指出目前的治療方法如類固醇和基因療法各有其侷限性。Keros Therapeutics(KROS) 預計在「本季度」啟動 DMD 試驗。臨床前和早期臨床觀察顯示，rinvatercept 能夠改善肌肉、骨骼和脂肪參數，有望減輕類固醇治療的副作用，並能與現有的外顯子跳躍療法產生互補效果，提升治療潛力。

拓展 ALS 治療領域，下半年與監管機構商討二期試驗

除了 DMD，Keros Therapeutics(KROS) 也積極將 rinvatercept 應用於 ALS 治療。Seehra 提出了一項針對骨骼肌的治療假設：透過促進肌肉再生，rinvatercept 可能有助於透過強化未受損的神經纖維來補償去神經化肌肉纖維的損失，進而維持患者的功能和生活品質。公司引用了臨床前小鼠模型的數據，顯示該藥物能維持握力和肌肉力量。展望未來，公司計畫在今年下半年與監管機構就 ALS 二期臨床試驗的設計進行溝通。

創新療法機制展現潛力，一期數據顯示安全性良好

Seehra 解釋，rinvatercept (KER-065) 是一種修飾後的活化素受體配體陷阱，旨在抑制限制肌肉和骨骼生長的負調節因子。與早期基於野生型 ActRIIB-Fc 的分子不同，KER-065 經過特殊設計以減少與 BMP9 的結合，從而降低血管和出血事件的風險。在一期臨床結果中，健康受試者對該藥物耐受性良好，未出現劑量限制性毒性或嚴重不良事件。藥理訊號顯示受試者的瘦肉組織增加、骨密度改善以及體脂肪減少，驗證了藥物的作用機制。

攜手武田製藥開發 Elritercept，營運資金可支撐至 2028 年

在財務與合作方面，Seehra 回顧了與武田製藥 (Takeda) 就 elritercept 達成的合作協議。雙方於 2024 年 12 月簽署全球授權協議（不含中國大陸、香港和澳門），Keros 獲得了 2 億美元的前期付款，並有資格獲得超過 11 億美元的開發和商業里程碑金以及特許權使用費。自 2025 年 1 月起，武田製藥已全面接手該藥物在其領地的臨床開發與商業化。財務體質方面，截至第三季財報，Keros 擁有 3.83 億美元現金，預計現金流足以支撐營運至 2028 年上半年，涵蓋推進二期試驗及臨床前資產所需的支出。

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