臨床階段生物製藥公司 Keros Therapeutics(KROS) 執行長 Jasbir Seehra 在 Oppenheimer 第 36 屆年度醫療保健生命科學會議上，揭示了公司最新的研發進展與戰略重點。Seehra 宣布，公司正依計畫於本季啟動針對裘馨氏肌肉失養症（DMD）的候選藥物 rinvatercept（KER-065）臨床試驗。此外，公司預計在今年下半年與監管機構接洽，商討關於肌萎縮性脊髓側索硬化症（ALS，俗稱漸凍人症）的潛在第二期臨床試驗計畫。這顯示出該公司在神經肌肉疾病領域的佈局正加速推進，並積極尋求將其 TGF-β 超家族訊號調節技術轉化為實際療法。

獨特藥物設計降低副作用並展現增肌減脂潛力

Rinvatercept（KER-065）作為一種改良的活化素受體配體陷阱（ligand trap），其設計旨在抑制限制肌肉與骨骼生長的負向調節因子。Seehra 強調，該藥物的特殊設計能減少與 BMP9 的結合，從而避免了早期類似分子可能引發的血管擴張與出血風險。在第一期臨床試驗中，Keros Therapeutics(KROS) 觀察到藥物耐受性良好，未出現劑量限制毒性。數據顯示，受試者的瘦肉組織與大腿肌肉量增加，體脂顯著下降，同時骨密度相關生物標記也獲得改善，驗證了該藥物在促進肌肉再生與骨骼合成代謝方面的潛力。

針對現有療法侷限性提供嚴重退化性疾病新解方

面對 DMD 這種嚴重且最終致命的疾病，目前的類固醇治療或基因療法仍存在效果短暫或適用族群有限的問題。Keros Therapeutics(KROS) 提出的 rinvatercept 療法，期望透過增強肌肉與骨骼強度，來緩解因缺乏肌縮蛋白（dystrophin）導致的肌肉退化。對於全美約有 3 萬名患者的 ALS，公司則提出透過促進骨骼肌再生，來補償神經元喪失造成的肌肉無力，旨在保持患者的身體功能與生活品質。臨床前數據顯示，該藥物在 ALS 小鼠模型中能有效維持握力與肌力。

與Takeda合作挹注資金且現金流可支撐至2028年

在財務與合作夥伴方面，Seehra 回顧了與日本藥廠 Takeda（武田藥品）針對 elritercept 達成的全球授權協議。該協議為公司帶來了 2 億美元的前期付款，以及未來潛在超過 11 億美元的里程碑金。目前 Takeda 已全權負責該藥物的臨床開發與商業化，且正在進行第三期 RENEW 試驗。財務體質方面，截至第三季財報，公司擁有 3.83 億美元現金，預計這筆資金足以支撐營運至 2028 年上半年，涵蓋了推進兩項第二期臨床試驗及將臨床前資產推向臨床階段的所需費用。

Keros Therapeutics專注於血液與肌肉骨骼疾病療法

Keros Therapeutics Inc 是一家臨床階段的生物製藥公司，專注於發現、開發和商業化針對患有血液和肌肉骨骼疾病且醫療需求未得到滿足的患者的新療法。該公司的蛋白質治療產品候選者 KER-050 正在開發用於治療骨髓增生異常綜合徵（MDS）患者和骨髓纖維化患者的低血細胞計數或血細胞減少症，包括貧血和血小板減少症。

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