Keros Therapeutics(KROS)執行長Jasbir Seehra在Oppenheimer第36屆年度醫療保健生命科學會議上，明確勾勒出公司的發展重點與合作藍圖。他宣佈將針對主要候選藥物rinvatercept(KER-065)啟動裘馨氏肌肉失養症(DMD)的臨床試驗，並計畫在今年稍晚與監管機構就肌萎縮性脊髓側索硬化症(ALS，俗稱漸凍症)的潛在第二期臨床計畫展開討論。Seehra強調，公司作為一家臨床階段的生物製藥公司，致力於開發能調節TGF-β超家族訊號傳遞失調的療法，這被認為是導致多種疾病病理生理學的關鍵因素。

獨特TGF-β訊號調節機制有望改善肌肉再生並降低出血副作用

Seehra詳細介紹了rinvatercept(KER-065)的藥物機轉，這是一種改良後的活化素受體配體陷阱(ligand trap)，設計用來結合並抑制對肌肉和骨骼有負面調節作用的TGF-β配體，包括活化素A(activin A)和肌肉生長抑制素(myostatin)。該藥物的設計目標是改善肌肉再生、增加肌肉尺寸與力量、減少纖維化與發炎，並透過增加骨骼肌來減少脂肪堆積，同時對骨骼產生合成代謝作用。Seehra特別強調該藥物的一項設計特點，即降低與BMP9的結合能力，這能有效避免早期基於野生型ActRIIB-Fc分子所導致的血管和出血事件。據指出，在公司第一期臨床試驗中，並未觀察到這類與出血相關的不良事件。

早期數據顯示藥物耐受性良好且能改善骨骼與肌肉關鍵指標

針對裘馨氏肌肉失養症(DMD)市場，Seehra指出這是一種嚴重、進行性且最終致命的疾病，目前尚無治癒方法，且現有療法如糖皮質素、外顯子跳躍療法及基因療法皆有其侷限性。Seehra展示了臨床前和早期臨床觀察結果，顯示rinvatercept有望解決DMD的多個層面問題，包括肌肉、骨骼和脂肪參數，並可能減輕糖皮質素的副作用。在第一期臨床結果方面，Seehra表示KER-065在健康受試者中普遍耐受性良好，未報告劑量限制性毒性或嚴重不良事件。藥理訊號顯示瘦肉組織和其大腿肌肉體積增加，骨密度及相關生物標記改善，以及體脂質量減少，顯示出積極的療效潛力。

擴大適應症至漸凍症並預計下半年與監管機構商討二期試驗

Keros Therapeutics(KROS)也正積極將rinvatercept的適應症拓展至肌萎縮性脊髓側索硬化症(ALS)。Seehra指出，美國約有3萬名ALS患者，這是一種進行性神經退化疾病。公司的治療假設聚焦於骨骼肌，認為透過促進肌肉再生，rinvatercept可以強化仍受神經支配的肌纖維，以補償去神經化肌纖維的損失，進而保留功能和生活品質。他引用了脊髓性肌肉萎縮症(SMA)藥物apitegromab的第三期數據作為佐證，支持在神經退化背景下保護肌肉功能的概念。展望未來，Seehra表示公司計畫在今年下半年與監管機構就ALS第二期臨床試驗的設計進行接洽，並致力於在本季啟動DMD試驗。

攜手Takeda開發貧血療法且擁充沛現金流足以支撐至2028年

在合作夥伴關係方面，Seehra回顧了與Takeda就elritercept達成的全球授權協議(不含中國大陸、香港和澳門)。該協議於2024年12月簽署，包含2億美元的預付款以及超過11億美元的開發與商業里程碑金。自2025年1月起，Takeda已全面負責該藥物在其領地的臨床開發與商業化。目前第三期RENEW試驗正在進行中，Takeda並承諾在其2025會計年度(至3月31日止)啟動一線治療試驗。財務方面，截至第三季財報，Keros帳上現金達3.83億美元，Seehra預計這筆資金足以支撐公司營運至2028年上半年，涵蓋兩項第二期試驗及推進臨床前資產所需的費用。

Keros Therapeutics專注血液與肌肉骨骼疾病療法開發

Keros Therapeutics(KROS)是一家臨床階段的生物製藥公司，專注於發現、開發和商業化針對患有血液和肌肉骨骼疾病且醫療需求未得到滿足的患者的新療法。該公司的蛋白質治療產品候選者KER-050正在開發用於治療骨髓增生異常綜合徵(MDS)患者和骨髓纖維化患者的低血細胞計數或血細胞減少症，包括貧血和血小板減少症。根據最新股市交易數據，Keros Therapeutics(KROS)在2026年3月3日的收盤價為13.40美元，下跌0.51美元，跌幅為3.67%，成交量為338,351股，成交量較前一日減少10.43%。

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