FDA 優先審查助攻新藥提前四個月上市

Ionis Pharmaceuticals(IONS) 執行長 Brett Monia 在奧本海默（Oppenheimer）醫療生命科學會議上向投資人透露一項關鍵進展：公司旗下治療「嚴重高三酸甘油脂血症（sHTG）」的新藥 Olezarsen，其補充新藥申請（sNDA）已獲美國食品藥物管理局（FDA）受理，並取得「優先審查（Priority Review）」資格。

這項資格意味著審查時程將大幅縮短，PDUFA（處方藥使用者付費法案）的審查決議日期定於 6 月 30 日。Monia 表示，這比原先預期的標準審查快了四個月，是一個令人驚喜的利多。基於此時程，公司已將商業化發布計畫鎖定在 6 月底或 7 月初，準備搶進夏季上市窗口。

兩百人銷售團隊到位並鎖定核心客群

為了迎接 Olezarsen 的上市，Ionis Pharmaceuticals(IONS) 已在美國組建了一支約 200 人的銷售團隊。Monia 強調，商業供貨端也已準備就緒，醫療事務部門正積極對臨床醫師進行衛教推廣。

公司在策略上將利用現有基礎，特別是透過先前推出的家族性乳糜微粒血症（FCS）藥物所建立的醫師網絡。這些治療 FCS 的臨床醫師通常也同時管理 sHTG 患者，這讓 Ionis 在進入新市場時具備既有的信譽優勢。上市初期的推廣重點將鎖定最高風險族群，包括三酸甘油脂指數超過 500 且有急性胰臟炎病史的患者，以及指數超過 880 的高危險群。

上修營收峰值預測至二十億美元以上

在財務表現方面，Monia 指出公司去年的新藥表現優於預期。根據資料顯示，針對 FCS 的藥物 TRYNGOLZA（依據原文）在上市首年營收達到 1.08 億美元，第四季營收較前一季成長 56%，表現超越市場共識。

著眼於即將上市的 sHTG 市場，Monia 預估美國約有 300 萬名患者（三酸甘油脂指數 500 以上），其中約 100 萬人屬於高風險族群。基於強勁的臨床數據——包括三酸甘油脂降低達 72% 以及顯著減少急性胰臟炎發作——公司已將 FCS 和 sHTG 相關產品線的合併銷售峰值預測，從原先的 10 億美元上調至超過 20 億美元。

2025 年為關鍵轉型期且多項數據將發布

展望未來，Monia 形容 2025 年是 Ionis Pharmaceuticals(IONS) 轉型為全方位商業化生技公司的關鍵一年。除了 sHTG 新藥的上市，公司預計在 2026 年將有三項產品獲得批准並上市。

此外，今年下半年還將公布多項關鍵臨床數據，包括用於治療心血管疾病的 pelacarsen 和治療 ATTR 心肌病變的 eplontersen 第三期臨床數據。關於財務指引，受惠於優先審查帶來的提早上市優勢，公司計畫在第一季財報會議上更新財務預測，屆時將提供更具體的產品營收指引。

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