**Intellia Therapeutics(NTLA)** 於近日舉行2025年第四季法說會，會中經營管理層針對公司戰略執行與安全性管理進行了詳盡說明。本次會議的核心焦點在於基因編輯療法的臨床進度更新，以及面對市場競爭的策略佈局，特別是針對罕見疾病療法的商業化前景，吸引了眾多法人與投資人的高度關注。

HAE三期數據展現與前期結果的高度一致性

在法說會問答環節中，分析師與投資人最關心的議題之一，莫過於遺傳性血管性水腫(HAE)療法的臨床數據表現。**Intellia Therapeutics(NTLA)** 管理層特別指出，目前的第三期臨床試驗數據與稍早的第二期結果具有高度的可比性與一致性。

這項數據的穩定性對於基因編輯藥物的研發至關重要，意味著該療法在擴大受試群體後，仍能維持預期的療效與安全性。對於期待該藥物能順利通過法規審查的投資人而言，數據的一致性無疑是評估研發成功率的關鍵指標，也為後續的監管申請奠定基礎。

經營層詳解PN與CM臨床暫停狀態的結構性差異

針對市場關注的臨床試驗暫停（Clinical Hold）議題，公司方面在會議中進行了釐清。**Intellia Therapeutics(NTLA)** 詳細說明了多發性神經病變(PN)與心肌病變(CM)在臨床暫停狀態上的區別，並解釋了兩者在監管層面面臨的不同結構性調整要求。

透過區分這兩種適應症的臨床狀態，公司試圖向市場傳達風險管理的具體細節。這顯示出經營團隊正積極與監管機構溝通，試圖解決安全疑慮以重啟或推進相關試驗，這對於評估公司中期研發管線的風險權重具有重要參考價值。

面對長效型RNAi療法競爭展現獨特市場定位

在基因治療領域日益激烈的競爭環境下，**Intellia Therapeutics(NTLA)** 也針對競爭對手進行了分析，特別是與長效型RNAi（核糖核酸干擾）療法的對比。管理層強調了自家CRISPR基因編輯技術在治療機制上的差異化優勢。

相較於需要定期給藥的RNAi療法，基因編輯技術潛在的「一次性治療」特性是其核心競爭力。公司重申了其在市場上的定位，試圖說服投資人，儘管面臨其他新興療法的挑戰，其技術平台在長期療效與病患生活品質改善上仍具備難以取代的護城河。

積極完善CMC製造流程以備戰新藥商業化上市

隨著研發進程推進，生產製造能力成為另一個焦點。**Intellia Therapeutics(NTLA)** 在會中揭露了針對新藥（lonvo-z）上市前的化學製造與管制(CMC)準備情況。確保製造流程的穩定與合規，是生物製藥公司從研發階段跨入商業化階段的最後一哩路。

公司表示已做好製造端的準備工作，這顯示 **Intellia Therapeutics(NTLA)** 正從單純的研發型公司轉型為具備商業化能力的製藥企業。對於關注公司未來營收貢獻的投資人來說，供應鏈與產能的就緒程度，將是評估其產品能否順利推向市場的實質指標。

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