專注於罕見疾病藥物開發的生技公司 Larimar Therapeutics(LRMR) 於週二盤前交易時段股價一度大漲約 38%。這波漲勢主要受惠於公司宣布其核心候選藥物 nomlabofusp 獲得美國食品藥物管理局（FDA）授予「突破性療法認定」（Breakthrough Therapy Designation）。

這項監管進展為該公司在治療罕見遺傳性疾病領域帶來重大利多，顯示監管機構對該藥物潛力的認可，也大幅提升了投資人對其後續臨床發展與上市時程的信心。

核心藥物nomlabofusp鎖定遺傳性神經退化疾病治療

本次獲得突破性療法認定的藥物 nomlabofusp，主要用於治療兒童及成人的弗里德賴希氏共濟失調症（Friedreich’s ataxia）。這是一種罕見的遺傳性神經退化疾病，其病因源於患者體內缺乏一種名為 frataxin 的蛋白質。

Larimar Therapeutics(LRMR) 致力於開發蛋白質替代療法，旨在解決這類患者因蛋白質缺乏而導致的神經系統損害問題。FDA 的認定不僅確立了該適應症的急迫需求，也驗證了該藥物在早期臨床數據中展現的潛在療效。

目標2027年上半年上市並計畫於今年6月提交生物製劑許可申請

除了獲得認定外，Larimar Therapeutics(LRMR) 亦公布了明確的監管申請時程。公司表示已與 FDA 達成共識，將使用 frataxin 蛋白質水平作為「替代終點」（surrogate endpoint），這項關鍵決策有望支持藥物取得加速批准（accelerated approval）。

基於此共識，公司預計將於今年 6 月正式提交 nomlabofusp 的生物製劑許可申請（BLA）。若審查過程順利，Larimar Therapeutics(LRMR) 設定的商業化目標是在 2027 年上半年將這款蛋白質替代療法推向市場，為營收成長注入新動能。

突破性療法認定將加速藥物審查流程與上市進度

FDA 的「突破性療法認定」旨在加速治療嚴重或危及生命疾病藥物的開發與審查程序。獲得此資格的藥物開發商，將能獲得 FDA 高強度的監管指引與諮詢協助。

對於 Larimar Therapeutics(LRMR) 而言，這意味著 nomlabofusp 將有資格獲得優先審查（priority review）的機會，能大幅縮短行政審查時間，協助藥物更快送達需要的患者手中，同時降低新藥開發過程中的監管不確定性。

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