專注於遺傳疾病療法的生物製藥公司 BridgeBio(BBIO) 週四盤前股價強勁上漲約 13%，主要受惠於公司宣布其針對軟骨發育不全症（Achondroplasia）的實驗性療法 infigratinib，在關鍵的第三期臨床試驗中取得成功。這項來自加州帕羅奧圖生技公司的重磅消息，不僅激勵了投資人信心，也為相關患者群體帶來新的治療希望。

關鍵療效指標達標且藥物安全性獲得驗證

根據名為 PROPEL 3 的臨床試驗頂層數據顯示，口服藥物 infigratinib 在長達 52 週的治療期間，成功達到了試驗的主要臨床終點，即與「年化生長速度」（Annualized Height Velocity, AHV）相關的指標顯著改善。這項針對軟骨發育不全症兒童的全球性試驗結果顯示，藥物能有效促進患者生長。

除了主要終點外，試驗也達成了多項關鍵的次要終點，包括從基準線到第 52 週的身高 Z 分數（Height Z-score）變化，顯示患者身高成長曲線有向正常參考值靠近的趨勢。在安全性與耐受性方面表現同樣優異，試驗期間並未發生與藥物相關的嚴重不良事件，也沒有受試者因副作用而中途退出試驗。

預計2026下半年向歐美監管機構申請藥證

憑藉著紮實的臨床數據，公司已制定明確的商業化時程表。BridgeBio(BBIO) 計劃近期與監管機構會面，討論後續的新藥查驗登記（NDA）及上市許可申請(MAA)細節。公司預計將於 2026 年下半年，分別在美國和歐盟提交 infigratinib 的上市申請，力求早日讓這款口服新藥進入市場。

擴大適應症範圍加速軟骨發育低下症療法開發

鑑於 PROPEL 3 試驗展現出的優異療效與安全性，BridgeBio(BBIO) 進一步表示將擴大該藥物的應用潛力。公司決定加速開發口服 infigratinib 用於治療「軟骨發育低下症」（Hypochondroplasia），這是一種同樣由基因驅動、但症狀較輕微的侏儒症形式。目前針對該適應症的第三期臨床試驗觀察性導入期，正在積極進行受試者招募中。

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