專注於罕見疾病療法的生物製藥公司 Ultragenyx(RARE) 近期公布了其針對 A 型聖菲利浦症候群（Sanfilippo syndrome Type A，又稱黏多醣症第三型 A 型）的 AAV9 基因療法 UX111 的長期追蹤數據。數據顯示，該療法在生物標記改善與功能性效益上具有持久性。特別值得注意的是，若病患在兩歲前且處於疾病早期階段就開始接受治療，其「貝利嬰幼兒發展量表第三版」（Bayley-III）的認知原始分數，在 24 至 60 個月大的期間，平均比自然病程（未經治療的歷史數據）高出了 23.2 分，這項數據追蹤時間長達 8.5 年，顯示出早期干預的顯著療效。

語言溝通與運動協調能力展現具體臨床效益

除了認知分數的改善，該基因療法在多項關鍵功能指標上也展現出積極成果。與自然病程的歷史數據相比，接受 UX111 治療的幼童在「接受性溝通」（聽得懂）、「表達性溝通」（說得出），以及「精細動作」和「粗大動作」的測量指標上，均觀察到了改善跡象。這意味著該療法不僅能延緩神經退化，更有助於病童維持或發展出關鍵的生活機能，對於改善罕見遺傳疾病患者的生活品質具有重要意義。

針對監管要求補件後已於一月重新提交申請

在法規監管進度方面，Ultragenyx(RARE) 的這項候選藥物 UX111 先前曾於 7 月收到美國食品藥物管理局（FDA）發出的完全回應信函（Complete Response Letter, CRL），意味著當時的申請未獲直接批准。然而，公司團隊持續推進該藥物的上市進程，並已於 1 月下旬重新提交了生物製劑許可申請（BLA）。隨著長期有效性數據的公布，市場將密切關注 FDA 後續的審查態度以及該療法最終能否順利上市。

關於Ultragenyx及其最新市場表現

Ultragenyx Pharmaceutical Inc 是一家總部位於美國的生物製藥公司，專注於識別、開發及商業化治療嚴重罕見和超罕見遺傳疾病的產品。該公司目前的藥物組合包括用於治療 1 歲及以上 X 連鎖低磷血症（XLH）患者的 Crysvita，以及用於治療兒童和成人黏多醣貯積症 VII（MPS VII）的 Mepsevii。

Ultragenyx(RARE) 昨日股市資訊：

* 收盤價：24.80 美元 * 漲跌：上漲 * 漲幅(%)：0.16% * 成交量：2,059,698 股 * 成交量變動(%)：-40.09%

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