美股基因療法開發商 Solid Biosciences(SLDB) 週三股價表現強勢，主因該公司宣佈其用於治療杜興氏肌肉營養不良症（Duchenne muscular dystrophy，簡稱DMD）的主要候選藥物 SGT-003，其第一／二期臨床試驗已完成受試者招募。這項名為 INSPIRE DUCHENNE 的試驗原本預計在美國、加拿大、義大利和英國的臨床試驗中心招募 50 至 60 名兒童患者，如今收案進度順利達標，為後續藥物開發進程注入強心針。

CEO於摩根大通醫療大會確認停止招募計畫

Solid Biosciences(SLDB) 執行長 Alexander Cumbo 週二在摩根大通醫療保健大會（JPMorgan Healthcare Conference）的簡報中透露了這項進展。他表示，公司預計在未來一到兩個月內通知各臨床試驗中心停止招募新患者，因為所有可能的試驗名額都已經額滿。這顯示該項針對兒童肌肉萎縮疾病的基因療法試驗，在患者招募方面獲得了積極的迴響與進展，確保了試驗樣本數符合原定計畫。

臨床數據顯示SGT-003藥物耐受性表現良好

除了宣佈完成收案，Solid Biosciences(SLDB) 也提供了該試驗的期中更新數據。截至 1 月 9 日為止，已有 33 名患者接受了 SGT-003 的給藥治療，且整體耐受性良好（generally well tolerated）。相較於公司前次在 2025 年 10 月 31 日發布的安全更新報告當時僅涵蓋 23 名患者，此次數據涵蓋範圍更廣，進一步增強了市場對該藥物安全性的信心。

預計2026年中公布更多數據與FDA三期試驗設計進度

投資人接下來關注的焦點將轉向 2026 年中。Solid Biosciences(SLDB) 預計屆時將公佈該研究的更多數據，以及與美國食品藥物管理局（FDA）針對 SGT-003 第三期確認性試驗（confirmatory trial）設計的討論進展。這些關鍵里程碑將決定該藥物能否順利進入下一階段的開發，以及未來上市的潛力，是後續觀察該公司營運發展的重要指標。

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