在舊金山舉行的2026年摩根大通醫療保健大會（J.P. Morgan Healthcare Conference）上，罕見疾病藥物開發商成為市場焦點。經過2025年的強勁表現，多家生技公司宣布已從新興生技公司轉型為成熟企業，強調現金流與研發擴張的重要性。儘管部分業者仍依賴單一旗艦藥物且面臨財務壓力下的裁員挑戰，但整體產業正迎來商業化成功的轉折點，並承諾在2026年擴大產品線與推進監管進程。

Alnylam預估2026年營收挑戰53億美元，旗艦藥物銷售強勁

RNA干擾療法龍頭 Alnylam Pharmaceuticals(ALNY) 執行長 Yvonne Greenstreet 表示，2025年是公司的「爆發年」。該公司旗下的核心藥物 Amvuttra（vutrisiran）於2025年3月獲得美國食品藥物管理局（FDA）批准，用於治療轉甲狀腺素蛋白類澱粉沉積症伴隨心肌病變（ATTR-CM）。

受惠於此，Alnylam Pharmaceuticals(ALNY) 全年合併營收接近30億美元。Greenstreet 指出，公司預計2026年營收將攀升至53億美元，其中高達47億美元將來自 Amvuttra 與 Onpattro（patisiran）在 ATTR 領域的銷售貢獻。在研發進度方面，該公司預計今年將有四項臨床數據發布，三項計畫進入第三期臨床試驗，並將提交三至四項新藥臨床試驗（IND）申請。

FDA法規鬆綁助攻新藥開發，Ultragenyx雖遇挫折仍看好獲准

罕見疾病藥廠 Ultragenyx(RARE) 執行長 Emil Kakkis 指出，罕見疾病藥物開發已成為產業顯學。受惠於 FDA 近期簡化監管路徑的努力，包括2025年9月實施的罕見疾病證據原則（RDEP）框架，允許基於單臂試驗批准療法，以及2026年1月針對未滿足需求的細胞與基因療法放寬部分製造品管要求，監管環境正趨於友善。

Ultragenyx(RARE) 預計在2026年將有兩項基因療法獲得批准，分別是用於治療聖菲利波症候群的 UX111，以及用於肝醣儲積症的 DTX401。然而，該公司在2025年也遭遇逆風，其成骨不全症藥物 setrusumab 的兩項第三期臨床試驗（Orbit 和 Cosmic）未達主要終點，加上 UX111 在7月的批准申請一度受挫，迫使公司計畫進行裁員以維持財務穩定。

PTC現金儲備近20億美元，力拚2026年實現現金流損益兩平

相較於部分同業的財務壓力，PTC Therapeutics(PTCT) 展現了穩健的財務體質。執行長 Matthew Klein 報告指出，公司在2025年底擁有19.4億美元的現金儲備。與 Alnylam Pharmaceuticals(ALNY) 類似，PTC 的營收高度集中於旗艦產品，其治療高苯丙氨酸血症的藥物 Sephience（sepiapterin）貢獻了2025年8.23億美元總營收中的5.88億美元。

PTC Therapeutics(PTCT) 目前將重心放在 Sephience 的全球推廣，計畫在2026年進軍日本與巴西等市場，目標是在今年實現現金流損益兩平。Klein 強調，過去兩年的轉型已讓 PTC 蛻變為一家全球性的生物製藥公司，顯示該領域企業正逐步從單純的研發導向邁向商業獲利階段。

權知道

我們重視「知」的權利 不惜抽絲剝繭、深入調查 只為讓投資人不錯過重要的投資訊息