在近期的摩根大通醫療保健會議（JPM Conference）上，罕見疾病藥物開發商 BioCryst Pharmaceuticals(BCRX) 揭示了其多管齊下的成長策略。執行長 Charlie Gayer 形容 2025 年為公司的「轉型之年」，不僅主力產品銷售強勁，公司更實現了史上首次獲利。隨著收購 Astria Therapeutics 的交易即將完成，加上遺傳性血管性水腫(HAE)藥物專營權的持續擴張，BioCryst 正積極佈局 2026 年及其後的成長軌道。

2025年首度轉虧為盈且營收超越財測

BioCryst Pharmaceuticals(BCRX) 在 2025 年繳出了亮眼的成績單，執行長 Gayer 指出，主力藥物 ORLADEYO 全年營收達到 6.01 億美元，超越了公司先前設定的 5.9 億至 6 億美元財測區間。若扣除已剝離的歐洲業務，持續經營業務的營收為 5.63 億美元，這將作為未來比較的基準。截至年底，公司現金部位接近 3.4 億美元，並達成史上首次獲利，管理層預期未來將維持獲利狀態，顯示財務體質已顯著改善。

2026年營收上看6.6億美元並維持獲利結構

展望 2026 年，管理層預估 ORLADEYO 的營收將落在 6.25 億至 6.45 億美元之間，加計流感藥物 RAPIVAB 後，總營收預計介於 6.35 億至 6.6 億美元。在支出方面，收購 Astria 前的非一般公認會計原則（Non-GAAP）基礎營業費用預估為 3.8 億至 3.9 億美元。財務長 Babar Ghias 表示，基礎業務的費用結構已處於「穩定狀態」，研發支出預計保持相對穩定，這對於維持公司的長期獲利能力至關重要。

主力藥物ORLADEYO市佔持續擴大

儘管 HAE 市場競爭日益激烈，ORLADEYO 上市第六年仍展現強勁成長動能。BioCryst Pharmaceuticals(BCRX) 表示，2025 年是該藥物在美國新增處方最多的一年，目前約有 1,600 名患者接受治療。雖然市場上有 10 多種獲批產品，但 ORLADEYO 作為唯一的口服預防藥物，具有獨特的市場定位。公司重申 2029 年銷售額達到 10 億美元的長期目標，並看好新批准的兒科適應症將進一步推動美國市場的成長。

7億美元收購Astria強化產品線優勢

BioCryst Pharmaceuticals(BCRX) 正以 7 億美元的總企業價值收購 Astria Therapeutics，預計將在未來幾週內完成交易。此舉將為公司帶來後期候選藥物 navenibart，這是一種長效 HAE 預防針劑，每三到六個月給藥一次。管理層認為，navenibart 能與口服的 ORLADEYO 形成互補，前者鎖定希望從現有頻繁注射療法轉移的患者，且臨床數據顯示其注射部位無疼痛感，相較於市場領導者 lanadelumab 具有競爭優勢。

鎖定罕見皮膚疾病開發新藥並尋求合作

除了 HAE 領域，公司將研發重心放在治療 Netherton 綜合症的 BCX17725 上。這是一種嚴重的遺傳性皮膚病，目前尚無獲批療法。初步數據顯示該藥物能到達表皮層，公司正推進患者給藥試驗，目標是產生足夠的療效證據以支持監管討論。至於糖尿病黃斑部水腫藥物 avoralstat，BioCryst Pharmaceuticals(BCRX) 表示這非核心業務，計劃在完成第一階段試驗後尋求合作夥伴進行對外授權。

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