BioCryst (BCRX) 在摩根大通醫療會議上宣布重大轉折，執行長 Charlie Gayer 表示 2025 年是公司轉型關鍵年，不僅主力藥物 ORLADEYO 營收達 6.01 億美元，超越原先 5.9 億至 6 億美元的財測區間，更在出售歐洲業務後實現公司成立以來首度獲利。公司目前現金水位接近 3.4 億美元，未來將聚焦於美國市場成長、兒童病患的新適應症核准，以及透過併購 Astria (ATXS) 取得具潛力的長效針劑產品，預期公司營運將持續維持獲利狀態。

2026年營收展望強勁且費用控制得宜

管理層對未來財務表現充滿信心，預估 2026 年 ORLADEYO 單一藥物營收將成長至 6.25 億至 6.45 億美元區間，加計流感藥物 RAPIVAB 後，總營收預計落在 6.35 億至 6.6 億美元。在支出方面，公司預計在併購 Astria (ATXS) 之前的非通用會計準則（Non-GAAP）基礎營業費用約為 3.8 億至 3.9 億美元。財務長 Babar Ghias 指出，基礎業務的費用結構已進入穩定期，行銷費用增加主要與銷量提升帶動的變動成本有關，而針對罕見疾病的研發支出則相對穩定，不會出現巨額暴增，這為公司長期獲利能力奠定基礎。

主力藥物ORLADEYO抗壓性強持續成長

儘管遺傳性血管性水腫(HAE)市場競爭日益激烈，已有多達 10 至 11 種核准產品，但 ORLADEYO 作為市場上唯一的口服預防藥物，展現出強大的差異化優勢。Gayer 指出，2025 年是該藥物上市第六年，卻創下自上市首年以來美國新增病患處方數的新高，目前美國約有 1,600 名病患接受治療。此外，藥物給付比率已提升至 81%，並朝向 85% 的長期目標邁進。公司重申 2029 年 ORLADEYO 銷售峰值將達 10 億美元的目標，主要動能來自美國市場滲透率提升、針對 2 歲以上兒童的新適應症獲准，以及長達至 2040 年的專利保護期。

併購Astria佈局長效針劑與新藥研發

為了擴充產品線，BioCryst (BCRX) 以 2.5 億美元將歐洲業務出售給 Neopharmed Gentili，藉此精簡組織並籌措資金，隨後宣布以總企業價值 7 億美元收購 Astria (ATXS)。此併購案預計將於數週內完成，將為公司帶來後期臨床候選藥物 navenibart。這款藥物具備每 3 至 6 個月注射一次的潛力，且注射劑量小、無注射部位疼痛副作用，被視為能與現有市場領導者競爭的強效產品。管理層強調，口服的 ORLADEYO 與長效針劑 navenibart 具有互補效應，能同時滿足尋求口服便利性與長效注射治療的兩大病患族群需求。

推進罕見皮膚病療法與非核心資產授權

除了 HAE 領域，BioCryst (BCRX) 將 BCX17725 列為關鍵研發項目，用於治療嚴重的遺傳性皮膚病「內瑟頓症候群（Netherton syndrome）」。目前該疾病尚無核准療法，公司估計美國潛在病患數可能超過 3,000 人。早期研究顯示該藥物能有效到達表皮層，公司正推進至病患給藥階段，期望能產生顯著療效數據以支持法規申請。另一方面，針對糖尿病黃斑部水腫的候選藥物 avoralstat，公司表示這非核心罕病策略的一部分，計畫在完成第一階段臨床試驗後，尋求合作夥伴進行對外授權（Out-license），以集中資源於高潛力項目。

關於BioCryst (BCRX)

BioCryst Pharmaceuticals 是一家總部位於北卡羅來納州的臨床階段生物技術公司，專注於研發新型口服小分子藥物，以治療罕見和嚴重疾病。公司利用結構生物學和藥物化學技術，設計針對疾病潛在機制的療法。其核心產品 ORLADEYO 是首款獲准用於預防遺傳性血管性水腫(HAE)發作的口服藥物。

BioCryst (BCRX) 昨日收盤價為 7.0900 美元，下跌 -0.31 美元，跌幅 -4.19%，成交量 7,805,732 股，較前一日成交量變動 +28.88%。

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