在第44屆摩根大通醫療保健會議(J.P. Morgan Healthcare Conference)上，專注於遺傳疾病藥物開發的BridgeBio Pharma(BBIO)發布了令市場振奮的消息。執行長Neil Kumar提前公告公司第四季營收達到1.46億美元，相較前一季大幅成長35%，這也意味著年複合成長率達到約60%。自產品上市後的首四個季度，公司累計總營收已達3.62億美元，展現出強勁的商業化動能。

Attruby市占率已逾25%且看好2026年營收突破10億美元

針對治療轉甲狀腺素蛋白澱粉樣心肌病(ATTR-CM)的主力產品Attruby，執行長指出目前在美國已服務6,629位病患，並與超過1,600位醫師建立合作關係。以處方籤市占率來看，Attruby在上市約一年後已突破25%，公司重申尖峰年度市占率目標為30%至35%。展望未來，BridgeBio Pharma(BBIO)與歐洲合作夥伴拜耳(Bayer)預估，Attruby系列產品在2026年營收有望突破10億美元。

罕見疾病產品線推進順利且預計年中提交新藥申請

除了主力產品表現亮眼，公司在罕見疾病研發管線也取得重大進展。針對肢帶型肌肉失養症2I型(LGMD2I)的療法，臨床數據顯示患者在行走與呼吸指標上有顯著改善，公司預計將於今年年中向美國食品藥物管理局(FDA)提交新藥查驗登記(NDA)，並尋求全面批准。此外，針對體顯性遺傳低血鈣症1型(ADH1)的藥物Encaleret，三期臨床結果顯示76%的患者各項指標恢復正常，遠優於標準治療的4%。

軟骨發育不全症三期臨床數據將於第一季公布

投資人關注的另一個焦點是軟骨發育不全症(Achondroplasia)的藥物開發進度。BridgeBio Pharma(BBIO)表示，其三期臨床試驗已完成最後一位受試者的訪視，預計將於今年第一季公布相關數據。在早期研發方面，針對紅血球生成性原紫質症(EPP)的口服藥物Port-77，二期臨床試驗顯示能有效降低血漿中的原紫質數據。執行長強調，公司目前的財務狀況良好，足以支持各項商業化與研發優先項目的推動。

關於BridgeBio Pharma(BBIO)

BridgeBio Pharma Inc 參與確定先進的轉化藥物來治療患有孟德爾病的患者，孟德爾病是由單個基因缺陷引起的疾病，以及具有明確遺傳驅動因素的癌症。其產品管線類別包括孟德爾、遺傳皮膚病學、腫瘤學和基因治療。該公司專注於遺傳疾病，因為它們存在於高未滿足的患者需求和易處理的生物學的交叉點。

昨日收盤資訊

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