專注於基因療法的生技公司 Krystal Biotech(KRYS) 在週五午後交易時段股價表現亮眼，漲幅約 5%。這波漲勢主要受到公司發布旗下針對囊腫性纖維化（Cystic Fibrosis）研發中藥物 KB407 的最新正面數據所驅動。市場對於這項第一期臨床試驗的額外數據反應積極，顯示投資人對該公司研發進程持樂觀態度。

CORAL-1研究最高劑量組別數據出爐

Krystal Biotech(KRYS) 目前正在進行代號為 CORAL-1 的劑量遞增研究，旨在評估透過吸入方式給予 KB407 的療效與安全性。試驗設計包含每日給藥一次、兩次或四次的不同組別。此次公布的最新數據聚焦於「最高劑量組別」的患者反應。在此之前，其他劑量組別的相關數據已於 2024 年 12 月對外發布，本次更新補足了高劑量應用的關鍵拼圖。

氣道細胞轉導率展現藥物生物活性

根據最新公布的數據，KB407 在療效指標上展現了具體進展。在最高劑量組別中，患者傳導氣道細胞（conducting airway cells）被成功轉導的比例介於 29.4% 至 42.1% 之間。這項指標是評估基因療法是否能成功進入目標細胞並發揮作用的關鍵數據，顯示該藥物在生物體內具有一定的傳遞效率與活性。

嚴重不良事件確認與藥物本身無關

在藥物安全性方面，試驗期間雖然通報了一起氣喘惡化的嚴重不良事件（SAE），引發關注。該事件發生在患者完成支氣管鏡檢查後的 24 小時內。然而，經由醫療專業評估後，已確定該事件是與「檢查程序」相關，而非由 KB407 藥物本身所引起。這項釐清對於維持藥物安全性的信心至關重要，排除了藥物毒性的直接疑慮。

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