生物技術公司 Krystal Biotech(KRYS) 近期宣布其吸入式基因療法 KB407 在治療囊腫性纖維化(CF)的臨床試驗中取得積極期中結果。該公司執行長 Krish Krishnan 表示，這是基於 HSV-1 基因傳遞平台的一項突破，團隊已確認能成功將野生型 CFTR 蛋白傳遞至多位患者肺部並展現功能。

這項名為 CORAL-1 的第一期臨床研究，特別針對第 3 佇列（Cohort 3）的數據進行說明。基於先前在多個臨床前模型中顯示的有效性，加上此次期中數據的驗證，公司管理層對於推進該藥物的開發充滿信心，計畫將迅速進入重複給藥的研究階段。

現有調節劑療法存盲點，一成患者急需替代方案

佛羅里達大學的 Jorge Lascano 博士指出，雖然現有的 CFTR 調節劑對許多患者具有變革性療效，能改善肺功能並提高生存率，但仍有明顯侷限。據統計，至少有 10% 的囊腫性纖維化患者因基因突變類型（如無義突變）無法產生 CFTR 蛋白，導致無法接受或無法耐受調節劑治療。

對於這群被現有療法遺漏的患者而言，他們仍面臨肺功能持續下降、慢性呼吸道感染及頻繁住院的風險，且無法享有與其他患者相同的生存率改善。這顯示市場對於能解決特定基因缺陷的新型療法，存在著迫切且巨大的醫療需求。

臨床數據超越預期目標，安全性支持長期重複給藥

Krystal Biotech(KRYS) 研發總裁 Suma Krishnan 解釋，KB407 旨在透過吸入方式，將兩份全長 CFTR 基因傳遞至肺部，以恢復肺功能。在 CORAL-1 研究中，第 3 佇列的患者接受了連續四天的霧化給藥。活檢結果顯示，治療後超過 29% 的細胞呈現陽性反應，遠高於目前預測能提供功能性改善所需的 5% 至 15% 目標。

在安全性方面，KB407 展現了良好的耐受性，與藥物相關的不良反應多為輕至中度。更重要的是，研究中未觀察到明顯的中和抗體反應，且藥物主要侷限於肺部，未有全身性擴散。這項特性對於基因療法至關重要，因為它支持了該藥物未來進行長期重複給藥的可行性。

積極推進註冊性研究，預計上半年啟動關鍵試驗

展望未來，Krystal Biotech(KRYS) 正與囊腫性纖維化基金會（CFF）合作，設計代號為 CORAL-3 的重複給藥研究，並已向 FDA 提交相關方案。公司目標是在今年上半年啟動具備註冊潛力的研究，並期望 FDA 對其 HSV-1 平台的熟悉度能有助於加速審查流程。

管理層在問答環節中強調，未來的註冊性研究將以肺功能指標（FEV1）作為主要終點，而非僅依賴生物標記。此外，執行長也提到公司旗下的眼科候選藥物 KB803 和 KB801，預計在今年稍晚也將發布具備註冊潛力的數據讀數，顯示公司研發管線進展順利。

權知道

我們重視「知」的權利 不惜抽絲剝繭、深入調查 只為讓投資人不錯過重要的投資訊息