Krystal Biotech(KRYS) 宣布其吸入式基因療法 KB407 在治療囊腫性纖維化(CF)的臨床試驗中取得突破性進展，中期數據顯示患者肺部成功表現出野生型 CFTR 蛋白，且表現率遠超預期。受此激勵，公司計畫加速推進重複給藥試驗，並尋求與 FDA 達成共識，期望能透過加速途徑爭取上市批准。

臨床數據優異：蛋白表現率超乎預期

Krystal Biotech(KRYS) 公布了 CORAL-1 第一階段試驗第三佇列的關鍵數據。該階段針對肺功能指數（ppFEV1）介於 40% 至 100% 的成人患者進行測試。結果顯示，患者在接受 KB407 治療後，超過 29% 的細胞檢測出陽性反應，這項數據遠高於醫學界原本預測具有臨床意義的 5% 至 15% 目標區間。公司高層指出，這證實了其 HSV-1 專利平台能有效將基因遞送至肺部多種細胞類型，是該療法開發的重要里程碑。

填補市場缺口：針對現有療法無效族群

雖然目前的 CFTR 調節劑療法對許多患者有效，但佛羅里達大學專家指出，仍有約 10% 的囊腫性纖維化患者因特定基因突變（如無義突變）或耐受性問題，無法從現有藥物中受益。這群患者面臨肺功能持續衰退、反覆感染及住院的風險。Krystal Biotech(KRYS) 的 KB407 旨在提供一種「不受突變類型限制」的廣效型治療方案，有望解決這部分患者迫切的醫療需求。

安全性佳無抗體排斥，力拚加速註冊

除了療效數據亮眼，安全性評估也顯示 KB407 耐受性良好。試驗期間的不良反應多為輕至中度，且關鍵的是，患者體內未產生顯著的中和抗體反應，這意味著「長期重複給藥」在臨床上是可行的。公司目前正與囊腫性纖維化基金會（CFF）合作，並已向美國食品藥物管理局（FDA）提交重複給藥試驗（CORAL-3）的設計方案，目標是在今年上半年啟動關鍵性研究，力拚透過加速審查路徑推進產品上市。

Krystal Biotech Inc 是一家總部位於美國賓州的臨床階段生物技術公司，專注於開發針對罕見皮膚病及呼吸道疾病的基因療法。公司利用其專有的 HSV-1 病毒載體平台，開發可重複使用的基因治療藥物，其首款產品 KB103 已應用於治療營養不良性表皮分解性水皰症（DEB）。昨日 Krystal Biotech(KRYS) 收盤價為 248.91 美元，上漲 1.03%，成交量為 437,059 股，成交量較前一日增加 18.99%。

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