
Ultragenyx Pharmaceutical(RARE)針對罕見基因骨骼疾病成骨不全症的藥物setrusumab在兩項後期試驗中未達主要目標,導致週一盤前股價大跌約42%。這兩項研究均未能在降低年化臨床骨折率方面達到統計顯著性,無論是與安慰劑還是雙磷酸鹽相比。然而,次要指標顯示骨密度有所改善。這些試驗包括針對5-25歲患者的第二/三期Orbit研究,以及針對2歲以上患者的第三期Cosmic試驗。
Ultragenyx計劃大幅削減成本
在試驗結果不如預期後,Ultragenyx表示將尋求大幅削減成本。該公司與Mereo BioPharma(MREO)合作開發setrusumab,Mereo在歐盟和英國擁有該藥物的商業權利。受到影響,Mereo的股價也大幅下跌約88%。
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