Capricor Therapeutics的股價在其杜興氏肌肉萎縮症(DMD)細胞療法關鍵試驗達成目標後，飆升超過370%。這項名為HOPE-3的第三期臨床試驗（NCT05126758）共招募了106名行動和非行動的DMD患者，這些患者每三個月接受一次150百萬細胞的靜脈注射deramiocel或安慰劑，為期12個月。試驗結果顯示，接受deramiocel治療的患者在上肢功能總分（PUL v2.0）方面，疾病進展減緩了54%，而在左心室射出分率（LVEF）上，進展減緩了91%。這項細胞療法的安全性和耐受性與之前的臨床經驗一致。

試驗的主要研究者、加州大學戴維斯分校健康中心的物理醫學與康復及小兒科傑出教授Craig McDonald博士表示：「在DMD中，骨骼肌疾病進展減緩近54%是非常驚人的，這直接關係到最嚴重患者的獨立性和生活品質的維持。」他指出，PUL v2.0中的功能保存轉化為對於患有此疾病的男孩和年輕人的實際利益，deramiocel對心肌病變的影響可能會改善長期生存率。

Capricor的市場反彈

Capricor的股價在12月2日收盤時為6.36美元，隔日市場開盤後，股價一度達到40.27美元的高點，最終收於29.96美元，這意味著股價在兩個交易日間上漲了371.07%。對於Capricor來說，股價上漲是個大好消息，因為該公司在2025年7月收到美國食品藥品監督管理局(FDA)的完整回應信(CRL)，該信件在2025年9月未經公司同意下發佈。FDA拒絕了基於心臟球體的異體細胞療法，因為HOPE-2（NCT05126758）及其開放標籤延伸部分「未能證明其預先設定的主要和次要目標的有效性」。然而，Capricor在2025年9月反駁了這一說法，指出主要目標數據是通過非參數檢驗分析的，這表明需要轉換以達到統計顯著的p值0.014。

Capricor的CEO Linda Marbán博士在宣布HOPE-3試驗達標時表示，新的數據展示了deramiocel的強大臨床特性。Marbán博士表示：「這些結果強化了在HOPE-2及其開放標籤延伸中看到的持久效益，這已持續超過48個月，並突顯了deramiocel的臨床特性的強度、一致性和可重複性，這是在超過十年的嚴格臨床開發後達成的。我們相信，這些關鍵研究結果，加上HOPE-2和HOPE-2 OLE研究的證據，使我們有能力解決今年早些時候收到的CRL中提到的臨床問題，這與之前FDA的指導一致，即HOPE-3結果應足以支持監管批准。」

Capricor表示，將提交更詳細的HOPE-3結果，以便在未來的科學會議上展示並在同行評審的期刊中發表。

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