
Praxis Precision Medicines (PRAX)的股價在週四盤前大漲約134%,這家位於波士頓的生技公司宣布,其實驗性療法ulixacaltamide在兩項針對基本顫抖的後期試驗中取得成功。這種顫抖是最常見的運動障礙類型。
ulixacaltamide在試驗中表現出色
根據其Phase 3 Essential3計畫的數據,Praxis (PRAX)表示,為期八週的試驗1達到了主要終點,該終點與一項稱為mADL11的臨床測量變化有關。試驗1的初步數據顯示,ulixacaltamide在第8週在mADL11得分上平均改善4.3分,且所有次要終點均達到統計學上的顯著性。
試驗2的結果同樣令人振奮
試驗2中,參與者的mADL11得分提高了3分,結果顯示,使用ulixacaltamide的患者中有55%保持了改善,相較之下,安慰劑組僅有33%。這一結果具有統計學上的顯著性。
安全性良好,無嚴重不良事件
Praxis (PRAX)指出,其實驗性療法的耐受性良好,沒有出現死亡或治療相關的嚴重不良事件。該公司計劃在2026年初向美國食品藥品監督管理局(FDA)提交新藥申請,並在提交前請求進行預NDA會議。
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