Harmony Biosciences近期在脆弱X症候群（Fragile X Syndrome, FXS）的第三期臨床試驗中遭遇挫敗，導致股價在9月24日當天從開盤的29.92美元下跌至收盤的26.67美元，跌幅達16.6%。這次試驗未達到主要終點，主要原因歸咎於安慰劑反應高於預期。這一結果引發投資人擔憂，對市值達15億美元的公司造成不小衝擊。

ZYN002試驗失利引發市場關注

Harmony Biosciences的ZYN002凝膠在RECONNECT試驗中未能達到其主要目標。該試驗針對3至30歲的FXS患者，主要觀察ABC-CFXS社會迴避子量表分數的變化。儘管試驗結果不如預期，Harmony並未公開具體數據。ZYN002原名Zygel，是在2023年Harmony以2億美元收購Zynerba Pharmaceuticals時獲得的產品。

脆弱X症候群治療仍面臨挑戰

脆弱X症候群是遺傳性智能障礙的主要原因之一，目前尚無針對此症的核准療法，治療僅限於緩解症狀。儘管ZYN002在試驗中失利，但在高FMR1甲基化患者中曾顯示出顯著效果，未來可能仍有研究價值。

其他公司持續開發脆弱X症候群藥物

儘管Harmony在FXS藥物開發上受挫，其他製藥公司仍在推進相關研究。Shionogi剛完成針對18至45歲男性的第二/三期試驗，預計2025年9月完成青少年試驗。KER-0193和SPG60等新藥也在開發中，獲得FDA的罕見兒童疾病和快速通道認證。

市場成長面臨挑戰

儘管對FXS治療的需求不斷增加，但市場成長仍面臨多重挑戰，包括高昂的治療成本、臨床異質性以及投資人對基於大麻二酚療法的謹慎態度。Harmony Biosciences總裁兼CEO Jeffrey Dayno表示，將對完整數據進行深入分析，繼續致力於為FXS社群提供創新療法。

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