Design Therapeutics DSGN

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基本資料

股票代號 DSGN 年度 2026
名稱 Design Therapeutics 公司名稱 Design Therapeutics
證券類別 普通股 產業分類名稱(第一級) HEALTHCARE
產業分類名稱(第二級) Biotechnology: Pharmaceutical Preparations 成立日期
公開發行年度 2021 流通在外股數 61672279
董事長 Pratik Shah 執行長 Pratik Shah
財務長 Pratik Shah 地址 6005 HIDDEN VALLEY ROAD SUITE 110
郵遞區號 92011 電話 858-293-4900
中文公司簡介 我們是一家臨床前階段的生物製藥公司,開創了稱為基因靶向嵌合體 (GeneTAC) 的新型小分子治療候選藥物,旨在改善疾病並針對遺傳性核?酸重複序列擴增疾病的根本原因。某些核?酸重複擴增疾病,例如弗里德賴希共濟失調 (FA),可導致特定 mRNA 的表達降低;在其他疾病中,例如 1 型肌強直性營養不良 (DM1)、Fuchs 內皮角膜營養不良 (FECD) 和亨廷頓病,核?酸重複序列擴增導致有毒基因產物的產生,通常與病理性核病灶相關。我們的 GeneTAC 旨在選擇性地結合遺傳重複序列,通過恢復或阻斷轉錄來調節基因表達,並恢復細胞健康。作為一個平台,我們相信 GeneTAC 在單基因核?酸重複擴增疾病中具有廣泛的潛在適用性。